抗癌药治疗 Graves 眼病显示良好效果

根据刚刚发表于《新英格兰医学杂志》上的一项研究，最初用于癌症治疗的药物Teprotumumab对于甲状腺相关性眼病（Graves眼病）的治疗显示出良好效果。 Teprotumumab为一种人类单克隆抗体，可抑制胰岛素样生长因子1（IGF-1）受体。与安慰剂相比，在改善眼球突出（眼胀）症状和临床活动性评分上效果更显着。 靶向自身抗体和癌症药物再利用 甲状腺相关性眼病是与自身免疫性疾病Graves病相关的疾病，其症状包括眼睑肿胀、持续凝视、眼部肿痛、视神经病变、复视等。高达50%的Graves病患者会出现眼病症状，主要为女性患者。 由于甲状腺眼病发病机制尚不完全清楚及良好动物模型缺乏，因此，甲状腺眼病安全、有效的治疗方法很少。来自加利福尼亚大学的研究人员发现，Graves眼病患者眼部周围组织IGF-1受体表达异常高，免疫反应可能是通过IGF-1受体介导。因此研究人员通过抑制IGF-1受体活性观察免疫反应是否减弱。Teprotumumab为一种IGF-1受体阻滞剂，用于乳腺癌、肺癌、淋巴瘤和其他恶性肿瘤的治疗。 四个国家的多中心试验 参与者2013年7月2日-2015年9月23日被招募，参与者分别来自美国、德国、意大利和英国的15个地区。参与者年龄介于18-75岁且症状发作后眼病诊断不超过9个月。参与者之前没有接受口服糖皮质激素治疗。 最终意向治疗人群包括安慰剂组45例和治疗组42例。治疗组teprotumumab每3周静脉输注给药一次，剂量为10～20mg/kg，持续24周。安慰剂组患者在同一时间内接受生理盐水输注。研究人员分别在第6、12、18和24周评估治疗效果。 研究主要复合终点为GD临床活动性评分减少2分以上，眼球突出症状至少减少2mm且无其他恶化症状发生。随着时间推移，眼球突出和临床活动性评分连续变量测定及Graves眼病生活质量（GO-QoL）测定为次要终点。 Teprotumumab治疗组和安慰剂组分别有37（88%）和39（87%）例参与者完成试验。基线时两组眼球突出测定、临床活动性评分和GO-QoL评分差异不大。Teprotumumab治疗组复视发生率更高。Teprotumumab治疗组和安慰剂组吸烟比例分别为26%和41%。 治疗组反应良好 在意向治疗分析中，teprotumumab治疗组有29/42的患者（69%）达到主要研究终点，而安慰剂组为9/45的患者（20%）达到主要研究终点（校正后的风险比，8.86；P＜0.001）。 在次要终点分析中，与安慰剂组相比，接受teprotumumab治疗的参与者各时间点眼球突出下降程度更显着。在24周时，teprotumumab治疗组有17/42的患者（40%）眼球突出下降4mm，而安慰剂组比例为0%。 GO-QoL分析显示，与安慰剂组相比，接受teprotumumab治疗的参与者视觉功能评分显着改善（P=0.009）。Teprotumumab治疗的参与者不良事件发生更频繁。最常见的是恶心、肌肉痉挛、腹泻和高血糖，其他不良事件轻微。 研究人员表示，有些参与者即便在短短6周内显示出了临床获益，这种良好反应令人欣喜。这也为相关患者带来了治疗希望。（生物谷Bioon.com） 温馨提示：87%用户都在生物谷APP上阅读，扫描立刻下载!天天精彩！医药网新闻