FDA批准扩大Kalydeco治疗囊肿纤维症的适应人群

2017年5月23日讯/生物谷BIOON/---美国FDA在参考了Kalydeco(ivacaftor)的体外实验数据以及早期临床数据之后，批准Kalydeco(ivacaftor)可用于治疗更多的囊肿性纤维化（CysticFibrosis，CF）的患者，该决定使Kalydeco(ivacaftor)的适应症从10个基因突变，扩展到33个。FDA药物评价及研究中心主任JanetWoodcock表示，由于携带特定囊肿性纤维化基因突变的病人数量很少，导致临床研究难以开展。因此，我们从精准医疗的角度出发，寻找替代方法来寻找可能对Kalydeco产生响应的基因突变。而体外细胞模型的实验数据与早期临床数据有良好的对应关系，使得研究者可以通过体外研究的数据来推测携带不同突变的患者对药物的响应情况。囊肿性纤维化是一种罕见的疾病，全美大约有30000名患者，该疾病影响粘液、汗液及消化液的分泌细胞。正常情况下，上述体液为滑滑的一薄层，而囊肿性纤维化患者由于携带了有缺陷的囊性纤维化跨膜传导调节蛋白基因（cysticfibrosistransmembraneconductanceregulator，CFTR），无法调控细胞内外的离子与水的流动。从而导致上述体液增厚，同时变得粘稠。当这些体液在肺部、消化道及身体其他部分发生累积时，会引发感染、糖尿病以及严重的呼吸和消化问题。Kalydeco由总部位于波士顿的Vertex制药公司开发。可用于治疗2岁以上携带有CFTR基因突变的患者。此次Kalydeco适应人群的扩大，将惠及约900名囊肿性纤维化患者。病人在接受Kalydeco治疗前，需接受测序检测，以确定是否携带CFTR突变。本文系生物谷原创编译整理，欢迎转载！点击获取授权。更多资讯请下载生物谷APP.原文出处：FDAExpandsApprovedUseofKalydecotoTreatAdditionalMutationsofCysticFibrosis 温馨提示：87%用户都在生物谷APP上阅读，扫描立刻下载!天天精彩！医药网新闻