全身型重症肌有力(gMG)独创新药!FcRn拮抗剂efgartigimod显著改善力气和生存质量，再鼎医药引进中国!

重症肌有力（图片起源：10faq.com）

2021年06月17日讯 /BIOON/ --再鼎医药单干同伴argenx近日发布，评价efgartigimod医治全身型重症肌有力（gMG）症结3期ADAPT实验的成果已颁发于《柳叶刀-精神病学》（The Lancet Neurology）。文章题目为：。

重症肌有力(MG)是一种由致病性IgG介导、重大影响生存质量的神经肌肉疾病，疾病症状以及以后疗法的反作用都能够对患者的性命形成严重侵害。来自ADAPT实验的成果显示，efgartigimod医治可显著改善gMG患者的力气和生存质量。今朝，efgartigimod医治gMG正在承受美国的审查，《处方药用户免费法》（PDUFA）目的日期为2021年12月17日。要是获批，efgartigimod将是第一个也是独一一个得到监管同意的FcRn拮抗剂。

ADAPT实验的首席查询拜访员、北卡罗来纳年夜学教堂山分校医学院精神病学传授James F Howard Jr表现：“重症肌有力（MG）会对患者的生存和自力性发生覆灭性的影响，能够会影响吞咽、措辞、行走乃至呼吸的才能。此外，每个患者阅历MG的进程都分歧，这会使疾病治理变得不行预测。在ADAPT实验中，咱们察看到年夜多半承受efgartigimod医治的患者，在给药的头2周就有临床意义的改善。这些成果对MG社区具备紧张意义。我愿望efgartigimod将提供一种独创的靶向疗法，以个别化的方式对患有这种慢性疾病的患者进行医治。”

ADAPT实验到达了次要终点，数据显示：在乙酰胆碱受体抗体阳性（AChR Ab+）gMG患者中，依据重症肌有力日常生存运动（MG-ADL）评分，与抚慰剂组相比，efgartigimod医治组有更高比例的患者为应对者（67.7% vs 29.7%；p 0.0001）。应对者被界说为在MG-ADL评分上间断4周或更永劫间至多有2分的改善。此外，efgartigimod医治组有40%的患者完成了最小症状表白（界说为MG-ADL评分为0[无症状]或1），而抚慰剂组完成这一目的的患者比例仅为11.1%。在AChR-Ab+应对者中，84.1%的患者在医治的头2周内MG-ADL评分有临床意义的改善。该研讨中，efgartigimod的平安性与抚慰剂相称。

实现ADAPT实验后，90%的患者进入ADAPT plus实验，这是一项继续3年的开放标签扩大研讨，旨在评价efgartigmod的恒久平安性和耐受性。在ADAPT和ADAPT plus中，至多有118例患者承受了12个月或更永劫间的efgartigmod医治。

efgartigimod作用机制（点击图片，检查年夜图）

efgartigimod是一款在研的抗体片断，旨在削减致病性免疫球卵白G（IgG）抗体并阻断IgG轮回。efgartigimod可与FcRn联合，FcRn在全身中都有普遍表白，在阻止IgG抗体的降解进程中起着焦点作用。阻断FcRn可下降IgG抗体表白程度，可医治已知由致病IgG抗体驱动招致的性疾病，包含：重症肌有力（MG），一种招致肌肉有力的慢性病；寻常性天疱疮（PV），一种以皮肤重大起泡为特征的慢性皮肤疾病；免疫性血小板削减症（ITP），一种表示为瘀斑和出血的慢性疾病；慢性炎症性脱髓鞘性多发性精神病（CIDP），一种神经体系受损招致活动阻碍的疾病。

2021年1月6日，再鼎医药与argenx发布，单方已杀青独家受权单干，再鼎医药将担任推动efgartigimod在年夜中华区（包含中国际地、香港、台湾和澳门地域）的开辟和贸易化任务。

再鼎医药及抗感化畛域首席医学官任海睿博士此前表现：中国今朝有年夜约20万名重症肌有力患者，现有医治方案十分无限，存在微小的未知足临床需求。基于efgartigimod的现无数据，这一产物在获批后将无望改动全身型重症肌有力及其他重大的本身免疫类疾病的医治近况。

依据协定条目，再鼎医药将得到在年夜中华区独家开辟和贸易化efgartigimod的权力。再鼎医药将担任efgartigimod多个顺应症在中国的环球注册临床研讨开辟任务。此外，再鼎医药也将在年夜中华区担任启动多个新顺应症的2期验证性研讨，以在环球范畴内减速开辟efgartigimod的更多本身免疫类顺应症。（100医药网100yiyao.com）

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