70万改成3万 “天价”是怎么下来的？

每年花费超过100万元的药品在业内一般被称为高价值药品。虽然有几十种罕见病药物被纳入医保，但之前国家医保中从未出现过高价值的罕见病药物。

12月3日，国家医保局公布74种新药纳入医保，其中广受关注的“70万元一针”高价药诺司纳上市，高价值罕见病药琼胶酶注射液浓缩液也纳入医保，前一年费用一般在百万元左右。这意味着部分罕见病患者将获得药品大幅降价和医保按比例报销的双重福利。

然而，同样备受关注的“120万元一针”抗癌药阿克伦大赛未能进入医保谈判。高值药品进入医保的问题再次引起热议。频繁讨论的背后，是普通人对“平价药”的迫切需求。

为什么有的高值药进入医保，有的却被“拒之门外”？当医保目录动态更新，意识到“换笼换鸟”将惠及更多人时，计算放弃与获得之间“民生经济账”的标尺在哪里？高值药进入医保会增加医保基金的操作风险吗？没有医保，如何提高高值药品的可及性？新华每日电讯记者就此展开调查。

　　一针70万元降到“地板价”，“真是一个奇迹”

第一轮报价降至每针5万元以上，最终经过8轮谈判，全球首款治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西酮钠注射液以每针不到3.3万元的“底价”进入新医保目录，这对患者来说无疑是一个振奋人心的消息。这个奇迹的背后是国家医保局与企业约90分钟的谈判博弈，你来我往，一分钱一分货。

2020年8月，诺西酮钠注射液以“70万元一针”的价格进入公众视野，引发热议。今年诺西酮钠注射液降至55万元，再次引起关注。

“对于很多患者来说，这是人生的重要转折点。”慈善组织迈耶形状记忆合金护理中心主任邢说，在收集的2000多名患者的数据中，73%的儿童是6岁以下的幼儿。如果不吃药，严重的1型SMA患儿肌肉萎缩后甚至不能进食、饮水甚至危及生命。服药后可有效遏制病情恶化。

江西籍儿童毛毛，10个月时被确诊为SMA，2.5岁时病情恶化。家里决定筹钱给孩子打鼻相钠注射液，打了5针，打了半年多。这孩子的行为表现出明显的改善。

“两年时间，这种药从国内上市到医疗保险，真的是一个奇迹。”毛毛说，但在医疗保健谈判结果出来之前，毛毛一家再次凑钱为下一年的治疗费用做准备。“不管能不能拿到医保，我都要为孩子继续吃药做好准备。”

此前，诺西酮钠注射液在2020年申请医保谈判。但SMA领域临床研究数据最大的诺西酮钠，由于价格过于昂贵等诸多因素，错过了当年的国家医保药品目录。

“一直以来，将符合条件的罕见病治疗药物按规定纳入医保支付范围，是我们努力的方向。”国家医保局服务管理司司长黄表示，此次目录调整共新增7种罕见病药品，这是高价值罕见病药品首次纳入医保。截至目前，已有40多种罕见病药物被纳入2021年国家医保药品目录。

除了院内钠注射液，用于治疗罕见病法布里病的注射用琼脂酶浓缩液也需要注射

进入医保只是高值药走向普通人的第一步。实施罕见病医疗保险也是医疗保险制度落地的“深水区”，涉及到地方医疗保险和商业保险规则的更新和实施。新医保目录落地后，医药定点医疗机构和定点零售的“双通道”需要尽快满足药品供应保障和临床使用，打通患者用药的“最后一公里”。

为什么抗癌药“120万元一针”出医保？价格是“唯一的标尺”？

中国首个CAR-T药物——阿居伦赛注射液，是一种治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的抗癌药物，于今年6月获批上市。

看起来像是一个普通的68 ml液体的小袋，因为高度复杂的个性化治疗需要使用患者自身的T细胞，目前每台机器和耗材都是按照国际标准进口，最终使得价格随成本上涨，售价达到120万元。

阿基隆德能否纳入医疗保险，此前引起了公众的极大关注。但经过谈判初审，该创新药未进入2021年医保目录谈判。

对此，国家医保局作出明确回应：由于价格远超基金的承受能力和普通人的负担水平，不经济且未能通过审查，最终未能获得谈判资格。

“我们正试图尽可能降低产品的定价，但这需要一些时间。”药品制造商复星凯特总裁黄海说。

“昂贵的药费给老百姓带来沉重负担的同时，也给基金安全带来一定风险。”据2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰介绍，按照限定的支付范围，目前国家医保药品目录内所有药品的年治疗费用不超过30万元。

这一幕很熟悉。2020年，院内钠也因价格偏高等因素错过医保，但价格真的是药品能否进入医保的“唯一标尺”吗？

据业内人士介绍，不同于已经有成熟临床数据的诺西酮钠。作为一种创新药物，CAR-T在临床应用范围、临床效果和真实世界数据上仍有局限性。现阶段，将CAR-T药物纳入医保还不成熟。

“药品能否进入医保，要综合考虑被保险人对合理用药的需求、药品的临床价值、创新程度以及医保资金的承受能力。”郑杰表示，医保谈判的精准计算追求“合理价格”，而不是一味“讨价还价”追求“最低价”。

为进一步提高谈判中计算的准确性，本次谈判首次制定了《药物经济学计算指南》，统一了计算标准。同时，对参与测算的40余位药物经济学专家进行了专业系统的培训，特别是从临床疗效、安全性、经济性、创新性、公平性五个维度，作为价格调整的因素。

此外，在2021年医保谈判中，两位药品配置相同的专家“背靠背”。2021年医保计量药物经济学组组长、北京大学药店发展研究院院长刘国恩表示：“虽然大家的工作量都增加了一倍，但提高了药品评价的质量和科学水平。”

“灵魂议价”切断了药品人为的高价水分。郑杰表示，医保谈判是在患者需求、药企创新、资金容忍度的多重博弈中寻求合理的价格平衡点，让更多参保人受益，同时为健康留足创新发展空间。

支撑“绝望中的希望”，国内市场是以量换价。

2018年，国家卫生健康委等部门联合公布《第一批罕见病目录》，涉及罕见病121种。

虽然这些罕见疾病的发病率很低，但对每个患病家庭来说都是“100%”。由于需求量小，成本高，罕见病替代品少，

此前，很多人对高价值药物进入医保并不看好。一方面是因为很多高价值药物疗效好，在所在的疾病领域处于垄断地位，药企不担心利润，所以有信心保持价格；另一方面，高价药品进入医保可能会侵害更多参保人的权益。

在本次医保谈判中，虽然120万元抗癌药阿奎伦赛注射液价格通过初审，但并未进入医保目录谈判，这让更多人强化了上述观点。

“与国外不同，在众多罕见病叠加在中国庞大的人口基数上之后，患者给企业带来的药品市场相对更为可观。”上海健康与健康发展研究中心主任金春林说。

14亿人的健康福祉和中国市场，正是低价换货的信心所在。据国家医保局相关负责人介绍，纳入谈判范围的药品，是在“国家医保用法”的基础上与企业协商谈判的。进入国家医保药品目录后，很多独家药品基本能拿下国内90%的市场，销量可观。

作为高价值罕见病药物医疗保险的开创者，诺西酮钠注射液医疗保险谈判的成功，或许可以为高价值药物医疗保险提供一些经验。但不容忽视的事实是，所谓“高价药”并非没有降价空间。

2021年6月，同样用于SMA领域的罗氏神经创新药利培酮口服液以粉末形式进入中国市场。根据患者的年龄和体重，随着给药的增加，2岁以下低体重SMA患儿的服药费用远低于去甲肾上腺素钠，而我国80%的SMA患者在2岁以下。这种药物对现有的医院钠注射液市场提出了挑战。

中国销售市场竞争性产品的出现，使得国家医保谈判有恃无恐，争取到了远低于国外市场、甚至全球最低价的进口高值药价格，让更多的好药、新药进入医保成为可能。

与很多人认为高值药品进入医保只是意外的观点相比，刘国恩表示，在现有规则下，评审专家在平衡价值与价格关系时，重点关注个人负担过重的疾病，以推动部分药品进入医保的突破，真正为患者“减负”。未来的医保谈判可能会给更多的“高价药”开“绿灯”，这就需要多方共同探索既能受益于多方又能促进创新的医保方案。

诺西酮钠注射液从去年与医保“擦肩而过”到今年“成功入院”的“70万元一针”，或许可以为更多“贵药”进入医保提供思路和参考。

企业

“医保追求的战略购买，不是为了争取‘最便宜的’，也不是为了被‘高价药’吓倒。”金春林表示，医疗保险可以通过“换笼换鸟”，可持续地实现“以人为本，健康第一”的最大公约数。

首都医科大学国家医疗保险研究院医疗管理处处长曹壮表示，单靠基本医疗保险并不能解决所有患者使用高价值药物的问题，同时要发挥商业保险、社会救助等作用，厘清责任边界。

“技术创新可以从根本上降低创新药的成本和价格，为未来药品和医保的市场竞争做好充分准备。”耀骏诺董事长李一萍表示，虽然公司CAR-T产品今年获批上市，但在两年前就开始布局降本的长期发展战略，包括提高原材料使用效率、实施国产替代、加快新技术研发等，以期最终实现大幅降本。

以CAR-T产品为例。目前该技术在自体CAR-T产品中较为成熟。未来的方向之一

“许多创新药物上市后，仍然需要大量真实世界的数据来验证其安全性和有效性。”华中科技大学同济医学院高级经济学家陈豪表示，所谓“体恤用药”，是指厂家直接为临床研究提供用药，对愿意参与临床研究的患者可以不收取任何费用，可以节省中间环节的费用，为患者用药提供了可能。

也有业内人士建议，可以研究高值药的阶梯价格或财务分担机制，即针对购买1000、10000种药品设置不同的价格档期，或者划定部分破坏性高值药的医保支付额度，而不是无差别“打标”，增强高值“孤儿药”的可及性，鼓励制药企业在不过分增加医保负担的情况下，努力开发创新药。

“每一个小群体都不应该被抛弃。”正如国家医保局谈判代表张在医保谈判现场所说，人民健康至上，中国医保努力保障每一位参保人的健康底线。这是不放弃任何一个病人的决心，也是一个国家对生命的尊重。

随着国家医保药品目录动态调整机制的逐步建立，药品定期准入和协议准入规则逐步明确。在兼顾患者需求和医保资金承受能力的同时扩大包容性，将成为医改中“牢不可破的底线”。