荣昌生物替他酯被FDA认证为治疗重症肌无力的孤儿药

来源：荣昌生物制药2022-10-13 10336025

孤儿药又称罕见病药，是指用于预防、治疗和诊断罕见病的药物。

10月12日，荣昌生物制药(烟台)有限公司(688331.SH/09995.HK)发布公告称，泰西普(R & ampd代码：RC18，商品名：泰爱)曾获得美国美国食品药品监督管理局颁发的治疗重症肌无力(MG)的孤儿药资格()。在此之前，国内已经完成了替他昔洛韦治疗全身型重症肌无力(gMG)的期临床研究，并取得了肯定的结果。

孤儿药又称罕见病药，是指用于预防、治疗和治疗罕见病的药物。FDA授予的孤儿药资格适用于美国每年20万患者以下的罕见病药物和生物制剂。被认定的药品可享受快速申请上市、7年独家研发等激励政策。上市后的d期，以及在美国的税收优惠。

重症肌无力(MG)是一种罕见的慢性疾病，由突触后膜上抗乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起。它会导致神经肌肉接头传递受损，从而不同程度地影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能。约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身性重症肌无力(gMG)，甚至出现肌无力危象。目前，该病的主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素和免疫抑制剂。但仍有部分患者由于药物疗效、耐受性或禁忌症等原因，不能完全有效控制病情，存在大量未满足的临床需求。

Taxip是由荣昌生物首席执行官兼首席科学官方建民教授发明设计的抗体融合蛋白药物分子。它可以通过同时抑制BLyS和APRIL的过度表达来阻止B细胞的异常分化成熟，从而治疗B细胞介导的各种自身免疫性疾病，包括系统性红斑狼疮和重症肌无力适应症。2021年3月，Tetaxetil的首个适应症被中国国家医药产品监督管理局(NMPA)批准用于治疗系统性红斑狼疮(SLE)，成为全球首个在疾病治疗领域的双靶点生物新药。今年上半年，Tetaxetil完成了治疗重症肌无力的II期临床试验，取得了积极的成果。

除了系统性红斑狼疮和重症肌无力，泰索帝在自身免疫性疾病领域的其他适应症的临床研究也进入了II/III期临床研究阶段。其中视神经脊髓炎和类风湿性关节炎两个适应症已进入III期临床，多发性硬化的适应症正在中国进行II期临床，IgA肾病和干燥综合征的适应症已在中国完成II期临床，达到主要终点。

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