类器官拥有无限可能!是疾病治疗和药物研发的新窗口

干细胞由于其分裂和再生组织的无限能力而作为治疗工具具有很大的前景，许多疾病由干细胞本身或其他细胞与它们交流的方式异常引起的。研究人员Kim和她的团队是第一批培育模拟肺部两个不同部分的肺类器官的科学家：气道和发生气体交换的肺泡囊。他们通过使用一种特殊的培养装置来做到这一点，该装置允许细胞与空气和液体接触，模仿肺部环境。他们的培养物还包括来自的辅助细胞，以刺激干细胞生长。

在我们看来，许多肺部疾病就像干细胞的失败，它们无法修复损伤， Kim说。 很长一段时间以来，人们认为肺气肿等疾病可能是由干细胞缺陷引起的，但一直无法检验这一想法。现在可以从患病细胞中制造类器官并进行实验，以确定干细胞或与它们对话的辅助细胞是否是肺部疾病的原因。如果能够了解在干细胞水平上出了什么问题，可能会有一种全新的细胞类型可以成为药物的靶点。

类器官也可用于直接筛选可能促成特定细胞类型形成的药物。这有助于找到治疗囊性纤维化等疾病的方法，在这种疾病中，通常从肺部清除粘液的纤毛细胞无法正常工作。Kim表示： 我们能够用来自患者的纤毛细胞制造类器官，然后测试它们是否有可能使这些纤毛细胞更好地工作的药物，我们可以用源自患者血液的iPSC（inducedpluripotentstemcells）制造类器官，甚至无需进行活组织检查就可以试用这些患者特异性肺细胞。类器官的可能性是无限的，这是肺部研究中一个激动人心的时刻。

图2 相关研究（图源：[2]）

由于诱导多能干细胞可以作为干细胞的初始来源，类器官可以来源于患者的血液或皮肤细胞。此外，可以使用 CRISPR/Cas9 等基因组编辑工具对干细胞进行修饰。因此，可以研究自然突变和引入突变对类器官发育和功能的影响。 个性化医疗 方法也可以通过从同一患者身上产生许多类器官并从中筛选出最有效的药物来实现。该技术将有助于弥合动物模型和人体临床试验之间的转化差距，从而允许进行更有针对性的临床研究，以降低成本并提高成功率。另一个重要的好处是有可能限制神经生物学研究所需的动物数量。最后，来自其他哺乳动物物种的大脑类器官的发育可以揭示神经发生的进化方面。