普米尔医药携InSilicoTrialsTechnologies优化罕见病疗法监管途径

普米尔医药(Premier Research)与 InSilicoTrials Technologies 携手创建合成对照组优化罕见病疗法监管途径。这次战略合作将实现更安全、更高效、更具成本效益的计算机计算建模与仿真解决方案。

普米尔医药致力于帮助最具创新精神的生物技术和医疗器械公司实现最佳理念从概念到商业应用的转化，InSilicoTrials Technologies是利用人工智能 (AI) 和计算建模与仿真 (CM&S) 技术加速新疗法和医疗器械开发的行业领导者。两家公司强强联手，利用计算机仿真技术打造出更安全、更高效、更具成本效益的开发途径，以助力罕见病疗法获得监管批准。

美国食品药品管理局 (FDA) 已将 CM&S 确定为优先使用工具，该机构要求监管申报文件中包含应用 CM&S 技术的计算机仿真临床试验，以作为支持性证据。

作为研发生命周期的一部分，在计算机仿真试验中应用针对具体患者的计算仿真技术能够预测新药、医疗器械和其他治疗方法的安全性和疗效。通过计算机仿真研究生成的合成对照组 (SCA) 是一种强大的工具，特别是在罕见病研究中，它有助于实现原本不可能进行的临床前和临床研究。

普米尔医药长期致力于孤儿药开发，仅在过去五年就开展了超过 242 项针对多种适应症的罕见病研究。本次与 InSilico Trials Technologies 达成合作，体现了 普米尔医药长期投身于罕见病领域的决心。

普米尔医药统计咨询副总裁 Abie Ekangaki 博士表示：“对于难以招募或留住患者的试验，如针对罕见病或标准治疗方法收效甚微的危及生命的疾病的试验，计算机仿真方法尤其具有革新性。” Ekangaki还表示，“合成对照组利用现实世界的数据（通常之前已获得 FDA 批准）生成计算分析，结合普米尔医药在小规模人群研究中积累的专业知识，可缩短罕见病有效疗法的开发时间。”

Ekangaki 指出，计算机仿真的一个巨大优势是能够研究“假设”情境，例如患者数量很少的罕见病。这有助于探索更安全、更高效、更具成本效益的开发途径，从而促进项目更快获得监管批准。

这是总部位于意大利的里雅斯特的 InSilicoTrials Technologies 首次与 CRO（合同研究组织）建立合作关系，这次合作将侧重于更智能的计算机仿真研究设计，该设计有助于加快研究申报进程，并对试验设计参数实现更高效的临床前审查。

InsilicoTrials Technologies 不仅凭借其专业知识和制定流程标准的成功经验而获得 FDA 的认可，而且还负责领导一个由受邀专家组成的工作组，为计算机仿真试验中的建模与仿真实践编写 GSP（良好仿真规范）指导文件。

InSilicoTrials Technologies 联合创始人/首席执行官 Luca Emili 说道：“建模和仿真技术与 AI 相结合是药物开发中最有效的创新研发方式。” Emili表示，“计算模型和 AI 为业界带来了颠覆性变革，利用这种技术，申办方能够显著加快新药和医疗器械的开发；减少、改进并取代动物试验和临床试验；改善医疗产品的安全性；显著降低研发成本。”

关于普米尔医药

普米尔医药（Premier Research）是一家临床研究、产品开发和咨询公司，致力于帮助生物技术、专业制药和器械创新公司将改变生活的理念和科学突破转化为新的医学方案。作为一家全球跨国公司，普米尔医药专注于将创新技术用于智能研究设计和试验管理，为申办方提供干净、确凿的数据。普米尔医药提供的服务包括制定产品生命周期策略、缩短临床开发周期、确保能够惠及患者、纵览全球法规、最大限度地发挥罕见疾病有限数据的作用、提供特定治疗领域的专业知识等。普米尔医药致力于帮助客户解决各种疾病患者未满足的医疗需求。如需了解更多信息，欢迎搜索微信公众号“Premier Research”关注垂询。

关于InSilicoTrials Technologies

InSilicoTrials 是由一支生命科学、网络安全和数字创新专家团队于 2018 年创立的新兴初创公司。公司以通过创新数字仿真平台为医疗健康行业带来新变革为目标。公司的云平台提供了一个用户友好性计算建模与仿真环境，该平台支持随时使用许多易于使用的集成计算机工具。公司平台主要针对来自制药和医疗器械行业的用户。对于医疗器械行业，该平台提供的计算机工具适用于各生物医学领域（例如放射学、骨科和心血管）在产品设计、开发和验证过程中的计算测试。对于制药行业，该平台提供了适用于各治疗领域药物发现与开发过程所有阶段的计算机工具。公司网址https://insilicotrials.com/