渐冻症新药!首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

来源：医药魔方 2023-07-15 17:17

7月14日，CDE官网显示，渤健的托夫生注射液（tofersen）上市申请获受理。

7月14日，CDE官网显示，渤健的托夫生注射液（tofersen）上市申请获受理。

2023年4月25日，加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市（商品名：Qalsody ），用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。

ALS，俗称渐冻症，是一种进行性神经退行性疾病，临床主要表现为进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动，患者生存时间平均为3~5年，最常见的死因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是ALS的一种罕见遗传性形式，仅占全球约16.8万ALS病例的2%，大多患者疾病进展迅速，发病后生存期不超过3年。

Tofersen由渤健与Ionis共同开发，是一种用于治疗SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物。Tofersen可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。

一项研究中，72例患者接受100mgtofersen治疗，36例患者使用安慰剂，受试者24周内接受了3次负荷剂量和5次维持剂量治疗。完成该研究后，受试者可以选择参加开放标签扩展（OLE）研究。OLE结果在第52周时进行评估，目前仍在进行中。

研究结果显示，第28周，接受tofersen治疗的受试者血浆神经丝轻链（NfL，神经元退行性变的一个潜在标志）水平平均降低了55%，而安慰剂组则增加了12%。

神经丝轻链蛋白（NfL）是一种存在于健康神经元中，当神经元或其轴突受损时，大量NfL会释放到血浆和脑脊液中。大量研究表明，NfL是一种神经退行性标志物，可作为神经退行性疾病的替代终点。

版权声明 本网站所有注明“来源：100医药网”或“来源：bioon”的文字、图片和音视频资料，版权均属于100医药网网站所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任。取得书面授权转载时，须注明“来源：100医药网”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。

87%用户都在用100医药网APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->

医药网新闻