Cell Stem Cell

上海交通大学蔡宇伽及中国人民解放军联勤保障部队第九二〇医院王三斌共同通讯在Cell Stem Cell在线发表题为 Modified lentiviral globin gene therapy for pediatric 0/ 0transfusion-dependent -thalassemia: A single-center, single-arm pilot trial 的研究论文，该研究报告了一项应用新型慢病毒载体技术治疗重度输血依赖的 地中海（ 0/ 0）的安全性和有效性研究结果。

两名女婴入组，注射BD211，平均随访25.5个月。在两例患者中，基因修饰的造血和祖细胞的移植是成功和持续的。在调理期间或输液后未发生意外的安全问题。两名患者均实现了超过22个月的输血独立。治疗将红细胞的寿命延长了42天以上。单细胞DNA/RNAs测序分析基因修饰细胞的动态变化、转基因表达和癌基因激活均未发现明显的不良反应。优化后的慢病毒基因疗法可安全有效地治疗所有 -地中海贫血。