Nature Medicine：异体CAR

（neuroblastoma，NB）是一种起源于神经系统的，尤其在儿童中较为常见。尽管现有治疗方法已经取得了一些进展，但对于一些高风险的神经母细胞瘤（HR-NB）患者，尤其是那些在常规治疗后出现复发或耐药的患者，治疗效果仍然非常有限。传统治疗方案，如化疗、放疗以及移植等，往往只能延缓病情进展，但无法根治这些难治性疾病。特别是在疾病复发或治疗无效的情况下，患者的生存率急剧下降，长期无病生存的几率通常低于15%。

近年来，疗法特别是细胞治疗的出现，为癌症治疗带来了新的曙光。CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）治疗通过将患者自身的T细胞基因改造，使其能识别并攻击，从而极大地提升了治疗的性与效果。然而，对于一些高风险神经母细胞瘤患者，传统的自体CAR-T细胞治疗（AUTO_GD2-CART01）仍面临一些挑战，主要体现在患者体内T细胞数量不足或疗效未达到预期。因此，研究人员开始探索使用 异体 CAR-T细胞治疗，即通过健康捐献者提供的T细胞制造CAR-T细胞，以期解决这一问题。

1月15日Nature Medicine的研究报道 Donor-derived GD2-specific CAR T cells in relapsed or refractory neuroblastoma ，该临床研究显示，异体GD2靶向CAR-T细胞（ALLO_GD2-CART01）为多次复发或耐药的神经母细胞瘤患者提供了新的治疗选择。该研究通过在五名多次治疗失败的儿童患者中应用ALLO_GD2-CART01，发现该疗法不仅能够诱导出部分患者的完全缓解（CR）或稳定病情（SD），而且具有较好的耐受性和安全性。尤其是，对于那些之前无法获得自体CAR-T细胞的患者，异体CAR-T细胞的使用展示了其重要的临床价值和治疗潜力。

该研究的结果为异体CAR-T细胞治疗在高风险神经母细胞瘤中的应用开辟了新的方向，也为其他类型癌症的免疫疗法提供了宝贵的经验。随着研究的深入，ALLO_GD2-CART01疗法的安全性、有效性和广泛应用潜力将成为癌症治疗领域的重要突破。