NEJM：新型药物组合或能增加PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者的总生存期

来源：100医药网 2025-06-04 14:15

这些结果支持了这种精准肿瘤学方法的有效性，尤其是在那些疾病特征表明预后不良的患者中，早期和快速的疾病控制对于实现更好的长期结果至关重要。

在癌症治疗的漫长征程中，一直是备受关注的焦点之一，据，全球每年有数百万女性被出患有乳腺癌，而其中约35%-40%的激素受体阳性乳腺癌患者存在PIK3CA基因突变，这一基因突变如同隐藏在细胞深处的 定时炸弹 一样驱动着的生长与扩散，给患者带来了巨大的健康威胁。然而，近日一项令人振奋的突破性研究成果为这些患者带来了新的曙光。

2025年6月3日，一项名为INAVO120的3期双盲、随机临床试验结果 Overall Survival with Inavolisib in PIK3CA -Mutated Advanced Breast Cancer 在New England Journal of Medicine杂志上发表，并在全美临床肿瘤学会（）年会上进行了展示，这项由马萨诸塞州总医院布里格姆（Mass General Brigham）的研究人员及其合作者开展的研究为晚期PIK3CA突变乳腺癌患者带来了新的治疗希望。研究结果显示，将新型药物伊那利塞（inavolisib）与现有的标准治疗药物帕布昔利布（palbociclib）和氟维司群（fulvestrant）联合使用能显著提高患者的总生存期。

这项研究的背景源于对乳腺癌治疗的不懈探索，长期以来，尽管手术、化疗、内分泌治疗等多种手段被广泛应用于乳腺癌的治疗，但对于一些晚期复发或难治性患者，其治疗疗效仍不理想；特别是那些在辅助内分泌治疗期间或治疗后12个月内复发的患者面临着更为严峻的预后挑战。而PIK3CA基因突变的存在更是给这些患者的治疗增添了复杂性。因此寻找一种能够针对PIK3CA突变的治疗方案成为了医学界亟待解决的问题。

在这项研究中，研究人员共纳入了来自28个国家的325名患者，这些患者均为PIK3CA突变、激素受体阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者，并且在辅助内分泌治疗期间或治疗后12个月内出现了疾病复发或进展。他们被随机分配到两组，一组接受伊那利塞联合帕布昔利布和氟维司群治疗（伊那利塞组），另一组则接受安慰剂联合帕布昔利布和氟维司群治疗（安慰剂组）。

经过中位随访34.2个月（伊那利塞组）和32.3个月（安慰剂组）后，研究结果令人瞩目。伊那利塞组的患者中位总生存期达到了34.0个月，而安慰剂组仅为27.0个月。这意味着，接受伊那利塞治疗的患者平均生存时间延长了近7个月。此外，伊那利塞组的客观缓解率也显著高于安慰剂组，分别为62.7%和28.0%。换句话说，超过60%的伊那利塞组患者在治疗后肿瘤出现了明显的缩小，而安慰剂组中这一比例仅为28%。在疾病无进展生存期方面，伊那利塞组同样表现出色，中位无进展生存期为17.2个月，是安慰剂组7.3个月的两倍多。

这些数据背后，是无数患者和家属对生命的渴望与期待，对于那些预后不佳、急需快速控制病情的患者来说，伊那利塞联合治疗方案无疑为他们争取到了更多的时间和机会。研究者Dejan Juric博士表示，这些结果支持了这种精准肿瘤学方法的有效性，尤其是在那些疾病特征表明预后不良的患者中，早期和快速的疾病控制对于实现更好的长期结果至关重要。

然而，任何一种治疗方案都不可能完美无缺，尽管伊那利塞带来了显著的疗效，但其副作用也不容忽视。研究中发现，接受伊那利塞治疗的患者出现了更高的不良事件发生率，包括、口腔黏膜炎、腹泻和眼部问题等。在伊那利塞组中，27.3%的患者出现了严重的不良事件，而安慰剂组仅为13.5%；此外，因不良事件导致伊那利塞治疗中断的比例也相对较高，为6.8%，相比之下，安慰剂组仅为0.6%。

尽管如此，这一研究结果仍然具有重要的意义，其不仅为晚期PIK3CA突变乳腺癌患者提供了一种新的、有效的治疗选择，也为未来的癌症治疗研究指明了方向。随着精准医学的不断发展，越来越多的药物正在被研发和应用。这些药物通过精准识别和攻击癌细胞中的特定靶点，有望在提高治疗效果的同时，减少对正常细胞的损害。

目前，伊那利塞联合治疗方案已于去年10月获得了美国食品药品监督局（）的批准，基于该试验的无进展生存期结果，而此次研究的最终分析报告进一步证实了该治疗方案的长期安全性和有效性，这不仅为临床医生提供了更有力的治疗武器，也为患者带来了更多的信心和希望。值得注意的是，研究人员还计划进一步分析该治疗方案在一些未被充分代表的群体中的有效性和安全性，例如65岁以上的老年患者，这一举措将有助于完善治疗方案，使其能够惠及更广泛的患者群体。（100yiyao.com）

参考文献：

Komal L. Jhaveri, M.D., Seock-Ah Im, M.D., Ph.D., Cristina Saura, M.D., et al. Overall Survival with Inavolisib in PIK3CA -Mutated Advanced Breast Cancer, New England Journal of Medicine (2025). DOI:10.1056/NEJMoa2501796.

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