环球首个软骨发育不全症药物!C型利钠肽相似物vosoritide行将获批上市：可解决疾病基本病因!

软骨发育不全症儿童

2021年06月28日讯 /BIOON/ --BioMarin制药公司近日发布，欧洲药品治理局（EMA）人用医药产物委员会（CHMP）已宣布一份踊跃审查意见，保举同意vosoritide（伏索利肽，BMN111），该药是一种逐日打针一次的C型利钠肽（CNP）相似物，用于2岁至成长板敞开的儿童医治软骨发育不全症（achondroplasia）。成长板闭合产生在芳华期后，当到达终极成人身高之时。软骨发育不全症是人类中最罕见的不成比例的身体高大。

当初，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者预计在将来2个月内做出终极审查决议，要是获批，vosoritide将以品牌名Voxzogo进行贩卖。今朝，vosoritide也正在承受美国的审查，《处方药用户免费法》（PDUFA）目的日期为2021年11月20日。此前，vosoritide在美国和欧盟均被付与医治软骨发育不全症的孤儿药资历（ODD）。

要是得到同意，vosoritide将成为第一个医治软骨发育不全症的药物。该药可医治疾病的基本起因，代表着一个严重医学突破，有后劲对患者的生存发生有意义的影响。

CHMP的踊跃审查意见，基于来自vosoritide临床开辟名目的数据，包含来自一项随机、双盲、抚慰剂对照3期研讨的成果。这项3期研讨成果获得了正在进行的开放标签2期扩大研讨的恒久平安性和疗效数据的进一步支持，显示：在今朝已无数据的5年（60个月）察看期内，承受vosoritide医治的软骨发育不全症儿童患者，成长速率继续高于患者的基线程度，而且高于未经医治的软骨发育不全症儿童的预期年化成长速率。此外，骨龄停顿正常，没有察看到骨龄减速，这标明vosoritide并没有削减成长期的总继续光阴。

数据包还包含正在婴儿和幼儿患者中展开的随机双盲2期研讨的成果、普遍的药代能源学和数据，以及2-5岁年龄组患者的初步成长数据。来自SENTINEL研讨患者的数据显示，在2-5岁的患者中，颠末2年的vosoritide医治后，对成长有踊跃影响。此外，数据包还包含了3期扩大研讨和普遍的自然汗青数据。

vosoritide作用机制（点击图片检查年夜图）

软骨发育不全症是人类中最罕见的不成比例的身体高大，其特征是软骨内骨化减慢，招致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和构造错乱。这种环境是由成纤维细胞成长因子受体3基因（FGFR3）渐变惹起的，FGFR3是骨成长的负调理因子。

除了不成比例的身体高大，软骨发育不全症患者能够会阅历重大的安康并发症，包含年夜孔压榨、就寝呼吸暂停、弯腿、面部发育不全、下背部永恒性摆动、椎管狭隘和重复的耳部感化。此中一些并发症能够招致必要进行侵入性手术，如脊髓减压和蜷缩蜿蜒的双腿。此外，研讨显示每个年龄段的灭亡率都在添加。

超过80%的软骨发育不全症儿童的怙恃都是中等身体，而且疾病是由自发基因渐变所惹起的。环球软骨发育不全症的发病率，约为25000例活产儿中有一例。

vosoritide是一种从人造人肽中衍生进去的C型利钠肽（CNP）相似物，是一种无效的软骨内骨化刺激剂。人造人肽是骨骼成长的正向调理因子。vosoritide与特定受体联合，启动克制适度沉闷的FGFR3通路的细胞内旌旗灯号。

今朝，vosoritide正被评价用于成长板（growth plate）仍处于“开放”状态的儿童，通常是18岁以下的儿童，这些患者约占软骨发育不全症患者的25%。在美国、欧洲、拉丁美洲、中东和年夜部门亚太地域，今朝还没有得到监管同意用于医治软骨发育不全症的药物。（100医药网100yiyao.com）

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