环球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物!欧盟同意强效回肠胆汁酸转运体克制剂Bylvay(odevixibat)

PFIC（图片起源：bing.com）

2021年07月20日讯 /BIOON/ --Albireo Pharma是一家开辟新型胆汁酸调理剂的常见肝病公司。近日，该公司发布，欧盟委员会（EC）已同意Bylvay（odevixibat胶囊），该药是环球第一个被同意用于医治进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）一切亚型的药物。PFIC是一种常见肝脏疾病，到今朝为止，PFIC患者的尺度照顾护士仅限于侵入性手术，包含肝移植。作为第一种医治这种常见疾病的非手术医治选择，Bylvay代表了PFIC医治方式的彻底转变，

Bylvay是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运克制剂（IBATi），不必要冷藏，作为逐日一次的胶囊剂，很容易口服给药，或翻开胶囊后洒在软性食品上服用。Bylvay的同意上市，将彻底改动全体亚型（1、2、3型）PFIC儿童的医治形式。作为有史以来第一种非手术医治选择，这种疗法可以加重PFIC对儿童及其家庭的负担。

今朝，Bylvay也正在承受美国的优先审查，《处方药用户免费法》（PDUFA）目的日期为2021年7月20日。若得到同意，Albireo有资历得到一种常见儿科疾病优先审查凭据（PRV）。在欧盟，Bylvay是独一获EMA付与减速评价的IBATi。此前，EMA还付与了Bylvay医治PFIC的孤儿药资历、优先药物质格（PRIME）。除了PFIC，Bylvay还被付与了医治Alagille综合征、胆道闭锁、原发性胆管炎的孤儿药资历。

Bylvay临床名目2项3期实验的首席研讨员、伦敦国王学院分子肝病传授Richard Thompson表现：“1998年，咱们试验室发现了一个招致PFIC的基因。颠末20多年的研讨，Bylvay成为了第一个获准用于PFIC儿童的药物疗法。到今朝为止，PFIC患者的照顾护士尺度仅限于侵入性手术，包含肝移植。作为第一个非手术医治选择，Bylvay代表了PFIC医治方式的基本转变。”

odevixibat化学构造及作用机制（图片起源：medkoo.com）

PFIC是一种常见、毁坏性、覆灭性的疾病，影响幼儿，可招致进行性的、危及性命的肝病。在许多环境下，PFIC在性命的前10年会招致肝软化和肝功效衰竭。PFIC最突出、最费事的继续表示是强烈的瘙痒，这往往招致重大的生存质量降低。在Bylvay之前，还没有同意用于医治PFIC的药物，只有包含胆管分流术（BDS）和肝移植在内的手术选择，若不进行手术，年夜多半PFIC患者无奈活到30岁以上。此外，今朝的肝移植尺度照顾护士面对着真正的挑战，包含终生的免疫克制，以及为幼儿寻觅器官的挑战。

Bylvay的活性药物身分为odevixibat，这是一种独创、强效选择性、非体系性、回肠胆汁酸转运体（IBAT）克制剂，具备最小的全身裸露并在肠道内局部发扬作用。今朝，该药正被开辟用于常见儿童胆汁淤积性肝病的医治，包含PFIC、胆道闭锁、Alagille综合征等；此中，PFIC是首个目的顺应症。今朝，Bylvay医治胆道闭锁的3期BOLD实验、医治Alagille综合征的环球3期ASSERT实验正在进行中。

Albireo总裁兼首席执行官Ron Cooper表现：“Bylvay在欧洲的同意，标记着环球第一个在多个国度被同意用于医治儿童胆汁淤积性肝病的药物，同时也标记着Albireo公司倒退为一家贸易化阶段的常见肝病公司。咱们感激PFIC儿童、家庭、查询拜访职员、倡议者和员工，他们的奉献将愿望转酿成了PFIC社区有史以来的第一个药物选择。咱们愿望，Bylvay将很快在美国和天下其他国度上市，以确保这种常见疾病的人群可能得到医治。”

PEDFIC 1 PEDFIC 2临床实验数据（点击图片，检查年夜图）

欧盟同意Bylvay是基于2项临床研讨（PEDFIC 1，PEDFIC 2）的数据，这是有史以来在PFIC方面展开的最年夜规模的环球3期。

PEDFIC-1是随机、双盲、抚慰剂对照3期研讨，成果到达了美国和欧盟监管要求的次要终点：与抚慰剂相比，Bylvay显著改善了皮肤瘙痒（p=0.004）、显著下降了胆汁酸反馈（SBA，p=0.003）、，耐受性优越，腹泻/频仍排便产生率十分低（医治组9.5%，抚慰剂组5.0%）。

PEDFIC-2是一项恒久、开放标签3期扩大研讨，数据重申了Bylvay的微弱疗效，显示：在医治长达48周的患者中，SBA继续和耐久地削减、瘙痒评价获得改善、肝脏和成长功效指标令人鼓励。