NEJM：病例申报研讨标明靶向CD19的CAR

起源：本站原创 2021-08-13 15:10

2021年8月13日讯/100医药网BIOON/---一类称为CAR-T细胞疗法的免疫疗法在美国曾经被同意用于对立某些血癌病例。这种细胞疗法波及提取患者本身的免疫体系T细胞，对其进行基因改革使之靶向攻打癌症，然后将其输注回患者体内。在一项新的研讨中，来自德国埃朗根-纽伦堡年夜学的研讨职员初次在一名患有重大体系性红斑狼疮（SLE）的20岁女性身上测试了颠末基因改革的C

2021年8月13日讯/BIOON/---一类称为CAR-T细胞疗法的免疫疗法在美国曾经被同意用于对立某些血癌病例。这种细胞疗法波及提取患者本身的免疫体系T细胞，对其进行基因改革使之靶向攻打癌症，然后将其输注回患者体内。

在一项新的研讨中，来自德国埃朗根-纽伦堡年夜学的研讨职员初次在一名患有重大体系性（SLE）的20岁女性身上测试了颠末基因改革的CAR-T细胞疗法，发现这可使她所患的重症狼疮迅速获得缓解，在六周后没有显明的反作用。相关研讨成果颁发在2021年8月5日的NEJM期刊上，论文题目为“CD19-Targeted CAR T Cells in Refractory Systemic Lupus Erythematosus”。

体系性是一种性疾病，可招致全身器官毁伤。论文通信作者、埃朗根-纽伦堡年夜学的Georg Schett博士说，这名女性是天下上第一个用CAR-T细胞医治的狼疮患者。这象征着在这种疗法普遍使用之前，还必要展开更多的研讨。

但据没有参加这项研讨的美国狼疮专家说，依据这份初步申报，这是一条很有前景的研讨路径。

美国风湿病专家、册本《狼疮百科全书（The Lupus Encyclopedia）》作者Donald Thomas博士说，“尽管这只是一个病例申报，但该疗法无理论上是有意义的。因为发生这种疾速、完整和平安的反馈，这种疗法应该可以在其他重大疾病的患者中进行。”

Schett指出，在这一点上，本病例申报中的这名女性患者在承受医治后是“完整安康的”，并且曾经四个多月不必要进行狼疮医治。他说，他的团队如今正在用CAR-T细胞医治另外两名狼疮患者。

为了进行CAR-T细胞医治，大夫从患者体内提取T细胞---这是调出发体免疫反馈的症结免疫细胞。然后在试验室里对这些细胞进行基因改革，使其表白嵌合抗原受体（CAR）。所表白的CAR许可T细胞辨认特定细胞（比方癌细胞）外表的某些抗原。一旦将CAR-T细胞输注回患者体内，它们就能对特定细胞提议有针对性的攻打。

在狼疮中，CAR-T细胞攻打的工具不是，而是人体本身的免疫体系。它差错地发生了“本身抗体”来攻打人体组织。狼疮最罕见的模式是体系性，它可以侵害一系列的器官。

本病例申报中的这名20岁女性患者无关节炎、肾脏毁伤以及肺部和心脏的炎症。一切医治体系性的尺度药物对她都不起作用。某些现有的狼疮药物通过耗费B细胞而发扬作用，但它们也没有帮忙这位女性患者。是以，Schett和他的团队转向了CAR-T细胞。他们将患者的T细胞进行基因改革使之表白的CAR可能辨认CD19，此中CD19是B细胞上的一种卵白质。正常环境下，这些B细胞发生抗体以帮忙对立感化；但在体系性红斑狼疮中，功效失调的B细胞会发生本身抗体。Schett团队发现，在承受靶向CD19的CAR-T细胞医治后的44天内，这名患者的本身抗体消逝了，她的疾病获得了缓解。

CAR-T细胞制作管道，图片来自Gene Therapy, 2021, doi:10.1038/s41434-021-00254-w。

美国东南年夜学医学院风湿病学专家Jean Lin博士和Rosalind Ramsey-Goldman博士说，这些成果“十分振聋发聩”。他们说，剩下的次要成绩是，这是否可以成为一种“决议性/治愈性疗法”，照样必要反复。

Lin和Ramsey-Goldman说，要是这种疗法真地取得停顿，晓得若何选择最有能够康复的患者将是“至关紧张的”。他们指出，CAR-T细胞疗法的输注用度超过20万美元，这还不算住院用度。

Thomas说，用现有的疗法，年夜多半体系性红斑狼疮患者无完成和维持缓解，是以对新办法的需求很年夜。他解释说，一个焦点挑战是这种疾病是“异质性的”，也便是说它的特征是多样的。Thomas说，“更好地医治体系性红斑狼疮患者的症结是找到他们广泛存在的免疫体系异常，然后对这种独特的异常进行平安、无效的医治。”

鉴于此，CAR-T细胞是否能成为一种普遍无效地医治体系性红斑狼疮的办法，还有待察看。（100医药网 100yiyao.com）

参考材料：

Dimitrios Mougiakakos et al. . NEJM, 2021, doi:10.1056/NEJMc2107725.

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