儿童特应性皮炎(AD)新药!赛诺菲/再生元Dupixent(达必妥)3期临床：首个胜利医治6个月

婴儿特应性皮炎（图片起源：atopicdermatitis.net）

2021年08月30日讯 /BIOON/ --赛诺菲（Sanofi）与再生元（Regeneron）近日结合发布，评价靶向生物制剂Dupixent（中文商品名：达必妥，通用名：dupilumab，度普利尤单抗）医治6个月至5岁中重度特应性皮炎（AD）儿童患者的症结3期LIBERTY AD PRESCHOOL实验到达了次要终点和全体主要终点。数据显示，与仅使用尺度照顾护士外用皮质类固醇（TCS）相比，将Dupixent与TCS结合医治可显著下降总体疾病重大水平，显著改善皮损肃清、瘙痒及安康相关生存质量。

值得一提的是，Dupixent是第一个在这一年幼人群中显示出阳性成果的生物制剂，而且仍旧是6岁及以上患有不受控中重度特应性皮炎患者中独一同意的生物制剂。

这些数据进一步证明了Dupixent在其他年龄组患者中的无效性和平安性，包含与抚慰剂组相比，Dupixent组的皮肤感化率较低。在16周医治时代，Dupixent组患者产生皮肤感化的能够性削减50%（12% Dupixent，24% 抚慰剂），感化总数削减近70%（11 Dupixent，34 抚慰剂）。这些成果弥补了普遍的LIBERTY AD临床名目，这是迄今为止波及约3500名儿童、青少年和成人的最年夜规模的特应性皮炎3期名目。

该实验的具体数据将在将来的医学上颁布，并将提交给监管机构。在2016年，美国已付与Dupixent用于医治重大特应性皮炎（6个月至11岁儿童）的突破性疗法认定（BTD）。

赛诺菲环球研发主管John Reed博士表现：“当儿童在出身后的头几个月被为中度至重度特应性皮炎时，他们童年的许多方面都邑遭到重大影响。家长和照顾护士职员面对着寻觅平安无效医治方案的挑战。今朝，该患者群体的照顾护士尺度是局部类固醇和其他免疫克制药物，这些药物能够会侵害柔嫩的皮肤，要是恒久使用，能够会影响成长。在思索儿童和婴儿的医治方案时，大夫和家长晓得平安性是最紧张的，咱们对该实验的成果觉得鼓励，该实验显示Dupixen在没有普遍克制免疫体系的环境下解决了特应性皮炎的症状和体征，展现了其对这些十分年青的患者能够具备的后劲。”

再生元总裁兼首席迷信官George D. Yancopoulos医学博士表现：“在婴儿和年幼儿童中，中度至重度特应性皮炎对患者及其照顾护士者来说是令人难以置信的痛苦，他们必要应答痛苦和继续的瘙痒，强化的日常护肤法式（如氯浴和湿敷），以及儿童及其家人的不眠之夜。现实上，在开端这项实验时，这种疾病笼罩了入组儿童患者一半以上的身材，近三分之一的儿童患者曩昔曾使用过免疫克制药物。这些数据标明，Dupixent通过迅速肃清皮损、改善瘙痒和改善察看到的患者成果（包含就寝和皮肤痛苦悲伤），显著下降了特应性皮炎对这些幼儿及其家人生存的影响。现实上，与抚慰剂组患者相比，承受Dupixent医治的患者皮肤感化削减了近70%。”

LIBERTY AD PRESCHOOL是一项2部门的2/3期实验。3期随机、双盲、抚慰剂对照实验（B部门）在162名6个月至5岁患有不受控中重度特应性皮炎的儿童患者中展开，评价了在尺度照顾护士低效TCS中增加Dupixent与仅使用低效TCS（抚慰剂）的疗效和平安性。次要终点是16周时到达研讨者总体评价（IGA）评分为0（皮损完整肃清）或1（皮损简直完整肃清）以及湿疹重大水平指数改善75%（EASI-75）的患者比例。EASI丈量疾病的范畴和重大水平，采取0-10数字评重量表进行评价。Dupixent医治的患者，承受200mg（5公斤≤体重＜15公斤）或300mg（15公斤≤体重＜30公斤）每4周一次医治。该实验入组的162例患者中，均匀而言，特应性皮炎笼罩58%的身材、29%的患者曾使用过全身免疫克制剂。此外，81%的患者至多同时患有一种2型炎症性疾病。

预先指定的次要阐发显示：在16周时，Dupixent组有28%的患者完成皮损完整肃清或简直完整肃清（IGA 0/1，次要终点），抚慰剂组为4%（p≤0.0001）。此外，Dupixent组有53%的患者完成整体疾病绝对基线改善≥75%（EASI-75，美国以外的独特次要终点），抚慰剂组为11%（p≤0.0001）。

Dupixent组患者EASI绝对基线均匀改善70%，抚慰剂组为改善20%（p≤0.0001）。Dupixent组患者瘙痒绝对基线均匀改善49%，抚慰剂组为改善2%（p＜0.0001）。此外，与抚慰剂组相比，Dupixent组察看到患者成果（包含就寝、皮肤痛苦悲伤和与安康相关的生存质量）以及照顾护士者申报的安康相关生存质量的丈量有显著改善。

该实验显示了与已知的Dupixent医治特应性皮炎的平安性类似的平安性成果。在16周医治时代，Dupixent和抚慰剂的不良变乱（AE）总产生率别离为64%和74%。Dupixent组和抚慰剂组最罕见的不良变乱和特殊存眷的不良变乱包含鼻咽炎（8% vs 9%）、上呼吸道感化（6% vs 8%）、结膜炎（5% vs 0%）、疱疹病毒感化（6% vs 5%）和打针部位反馈（2% vs 3%）。