近年来迷信家在儿童白血病研讨畛域取得的紧张研讨结果!

这些作者评价了参加CARPALL一期研讨的患者体内的CAR-T细胞，该一期研讨使用了伦敦年夜学学院癌症研讨所和伦敦年夜学学院年夜奥蒙德街儿童安康研讨所开辟的一种称为CAT-19的新CAR分子，用于医治患有急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童。

这些作者比拟了医治两年多后血液中仍可检测到CAR-T细胞的患者与医治后1至2个月内失去CAR-T细胞的患者的CAR-T细胞。应用一种称为 “拔出位点条形码（insertion site barcoding）”的技术，他们可能研讨分歧类型的CAR-T细胞在患者体内的命运。

【6】

doi：10.1182/blood.2018890764

急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童中最罕见的癌症。此外，关于患有21三体综合征（唐氏综合症）的儿童来讲，他们患ALL的几率比没有唐氏综合症的儿童高10到20倍。

对此，来自贝勒医学院的Karen R. Rabin博士和Philip J. Lupo博士始终在研讨合一差别背地的起因。 Rabin说：“虽然这种征象自1950年月就已被人们意识，但咱们不晓得为什么他们患白血病的危险也会添加。”在这项研讨中， Rabin及其共事发现了新线索。“咱们进行了全基因组联系关系研讨（GWAS），使咱们可能寻觅唐氏综合症患儿与患有ALL的唐氏综合症患儿之间的遗传差别，这能够解释了唐氏综合症招致ALL患病几率回升的起因。”

为了进行GWAS类型的研讨，研讨职员必要年夜量的病例和对照。用了几年光阴，终极他们归并了约500例（唐氏综合症/ ALL）和超过1000例对照（唐氏综合症/无ALL）。先前的GWAS研讨曾经研讨了部门遗传变异，这些遗传变异会添加普通儿童期（患有唐氏综合症的儿童）患ALL的危险。这些研讨曾经确定了几种与ALL的较高危险相关的基因。

“咱们发现了四种与唐氏综合症患儿ALL危险亲密相关的遗传变异。尽管先前曾经在非唐氏综合症患儿的ALL研讨中发现了这些基因，但在咱们的研讨中其作用要强得多”。

图片起源：VashiDonsk/Wikipedia

【7】

doi：10.1056/NEJMoa1709866

一项环球、多中间的CAR-T细胞疗法的症结二期临床试验成果于近日颁发在New England Journal of Medicine上，也恰是该研讨匆匆使了美国FDA同意首个基因/细胞疗法。该疗法名为tisagenlecleucel，通过使用基因工程化的患者本身白细胞靶向并杀伤癌细胞。该疗法已于2017年7月被FDA同意用于医治儿童急性淋巴细胞白血病（ALL），该疾病是最罕见的儿童癌症。

“Stephan课题组及其在CHOP的研讨团队引导了这项研讨，该研讨胜利标明在分歧处所制备并使用该疗法长短常无效的。” Pulsipher说道，他是CHLA儿童癌症和血液疾病中间血液和骨髓移植分部带头人。“为了这项研讨，咱们和许多同仁一路单干，发现CAR T细胞疗法不仅在环球多点通用，并且疗效和平安性都很棒。”

Pulsipher照样小儿血液和骨髓移植协会主席，与Grupp及文章次要作者Shannon Maude（CHOP）以及英国、加拿年夜、欧洲、日本、澳年夜利亚的迷信家们，联袂研讨资助商诺华一路组织并执行了该研讨。该研讨总计在环球25个地域、11个国度进行。

这篇研讨报道了75例3-21岁之间患复发性或许难医治的B细胞ALL病人的数据。61%的病人在异体骨髓干细胞移植后复发，已无其他疗法可选。为了比照，该文章援用了另一个FDA同意的用于医治复发或难治愈的ALL的疗法：它的相应率为20%，中位生活期为13周。

【8】

doi：10.1016/j.cell.2016.12.011

在一项新的研讨中，来自美国东南年夜膏火恩柏格医学院的研讨职员发现一种常见的致命性儿童白血病的基因匆匆发物，而且鉴定出一种阻止白血病细胞增殖的靶向分子疗法。相关研讨成果于2017年1月5日在线颁发在Cell期刊上，论文题目为“Therapeutic Targeting of MLL Degradation Pathways in MLL-Rearranged Leukemia”。

混合谱系白血病（mixed lineage leukemia， MLL）次要影响重生儿和婴儿。在被确诊后，不到10%～20%的MLL儿童存活的光阴不会超过5年。美国每年有300例MLL发生。

论文通讯作者、东南年夜膏火恩柏格医学院生归天学与分子遗传学传授、儿科传授Ali Shilatifard说，“在过来20年，咱们始终在试验室中测验考试着在分子程度上懂得MLL易位若何招致儿童患上这种常见的重大性的白血病以致于咱们可能应用这种信息开辟一种无效地医治这种癌症的办法。如今，咱们取得一项至关紧张的突破。”Shilatifard、他的研讨生Kevin Liang和他们的共事们对这项突破极其充斥期待，而且正在试图将他们的发现转化为医治儿童白血病的办法。（100医药网100yiyao.com）