巨细胞病毒(CMV)创新医学！美国FDA批准武田制药:首个用于移植受体治疗难治性巨细胞病毒感染的药物！

亚组分析数据显示，在基线时确认为基因型耐药CMV感染的移植受者中，在研究的第8周(治疗期结束时)达到CMV病毒血症清除率的患者比例，maribavir治疗组(62.8%，76/121)是IAT治疗组(20.3%，14/69)的三倍多(调整后的差异[

在这项研究中，接受maribavir治疗的移植受者表现出较低的治疗相关毒性发生率，这在常规抗病毒治疗中很常见。具体而言，接受maribavir治疗的移植受者与接受缬更昔洛韦或更昔洛韦治疗的受者相比，治疗相关中性粒细胞减少症的发生率较低(1.7%[4/234] vs 25%[14/56])，治疗相关急性肾损伤的发生率较低(1.7% [4/56])。Bavir组和常规治疗组在任何治疗水平期间的不良事件(TEAE)发生率分别为97.4%(228/234)和91.4%(106/116)。maribavir组最常见的症状是味觉障碍(35.9%，84/234)，恶心(8.5%，20/234)和呕吐(7.7%)。maribavir组和常规治疗组中导致研究药物停用的TEAE发生率分别为13.2%(31/234)和31.9%(与治疗相关的严重TEAE导致死亡2例(每个治疗组1例))。

巨细胞病毒感染(来源：virtual.tts.org)

巨细胞病毒是一种疱疹病毒，通常感染人类。40%-100%的成年人有既往感染的血清学证据。巨细胞病毒在体内通常是潜伏的和无症状的，但在免疫抑制期间可能被重新激活。免疫系统受损的个体可能患有严重疾病，包括接受与造血细胞移植(HCT)或实体移植(SOT)相关的免疫抑制剂的患者。在每年估计的200，000例成人移植中，巨细胞病毒是移植受者中最常见的病毒感染之一，估计在脊髓移植受者中发病率为16-56%，在HCT移植受者中发病率为30-70%。在移植受体中，巨细胞病毒的重新激活可能导致严重后果，包括移植器官的丢失，在极端情况下可能是致命的。现有的移植后巨细胞病毒感染的治疗方法可能会出现严重的副作用，需要调整剂量或抑制病毒复制不足。此外，由于给药，现有疗法可能需要或延长住院时间。

Maribavir属于一类名为苯并咪唑核苷的药物，能够靶向抑制CMV的pUL97蛋白激酶，从而潜在地影响CMV复制的几个关键过程，包括病毒DNA复制、病毒基因表达、衣壳化以及成熟衣壳从感染细胞的细胞核中逃逸。

Maribavir是一种口服生物可利用的抗病毒疗法，它是为患有巨细胞病毒感染且对当前标准巨细胞病毒药物有耐药性或难治性的造血移植(HSCT)或实体(SOT)受体开发的。在美国和欧盟，maribavir被授予孤儿药物资格(ODD)，用于治疗高危患者的临床严重CMV病毒血症和免疫功能低下患者的CMV疾病。在美国，maribavir还被授予突破性药物资格(BTD)，用于治疗对移植受者先前治疗具有耐药性或难治性的巨细胞病毒感染。在中国，maribavir于2020年4月获得了默示许可，并开发了适应症：用于治疗巨细胞病毒感染或疾病。(100 100yiyao.com医疗网)

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