Nat Med:缬沙坦能改善肥厚型心肌病患者的心功能

来源：原创网站2021-11-25 08:49

哈佛医学院等机构的科学家发现，血管紧张素受体阻滞剂缬沙坦可以减缓早期肥厚型心肌病患者的疾病进展，改善其心脏的结构和功能。

2021年11月25日/100医学网bion/-肥厚型心肌病(HCM)通常由肌原纤维结节基因致病突变引起，其主要特征是左心室(LV)肥厚、心肌纤维化、心力衰竭和心律失常风险增加。目前还没有有效的治疗方法来改善疾病的进展。近日，在国际杂志《自然医学》(Nature Medicine)发表的题为《早期肥厚型心脏病中的缬沙坦：随机2期试验》的研究报告中，来自哈佛医学院等机构的科学家通过研究发现，血管紧张素II受体阻断药缬沙坦可能减缓早期肥厚型心肌病患者的疾病进展，改善其心脏的结构和功能。

扩张型心肌病示意图。

图片：Blausen.com员工(2014)。

医学博士Philip画眉说，在这项研究中，我们首次确定了一种新型的治疗方法，它实际上可以影响潜在的疾病过程，而不仅仅是治疗患者的症状；此外，如果我们能够减缓疾病的进展，这可能意味着我们可以显著影响人心脏性猝死的风险。肥厚型心肌病的特点是心肌异常增厚。这种疾病是由编码肌原纤维片段的基因突变引起的，肌原纤维片段是丝状蛋白质结构，是心肌正常收缩所必需的。

虽然大多数肥厚型心肌病患者无症状，但该病的主要表现是左心室肥厚(即心脏左心室不能正常泵血时)、心肌纤维化(心肌内有疤痕)以及心力衰竭和心率异常风险增加。目前的疗法只能解决患者的症状，旨在减缓或调节患者的心率。因此，研究人员迫切需要开发新的疗法来减缓疾病的进展并解决其背后的原因，缬沙坦已被证明是预防心肌肥厚的有效治疗方法。

先前的研究表明，类似的血管紧张素受体药物可能在疾病早期预防小鼠心肌肥厚，这可能表明缬沙坦似乎是一种有效的治疗方法。在目前的临床试验中，研究人员将170名年龄在8-45岁的确诊为早期肥厚型心肌病的患者随机分为缬沙坦组和安慰剂组，对患者进行了为期两年的研究。研究人员在研究的第一年和第二年对参与者进行跟踪，记录他们体内一些血管特征的变化，包括左心室壁的厚度、质量和体积。

图片：https://www.nature.com/articles/s41591-021-01505-4

总的来说，与对照组相比，缬沙坦组的参与者心脏结构和功能有所改善，研究人员表示，这种药物被患者很好地耐受，这可能支持研究人员进一步研究这种药物的长期治疗益处，并确定患者服用它的最佳时间。研究人员画眉说，虽然我们知道患者在治疗开始时可以受益，但我们并不确切知道它会在多早受益。如今，很多儿童和年轻人都是家族性疾病突变的携带者，但超声心动图、心电图甚至磁共振成像扫描的结果都是正确的，因此将他们总结为完全无症状的人可能是一个很大的挑战。对于肥厚型心肌病等罕见疾病，研究人员后期开展进一步研究是非常必要的。

总之，这项研究的结果表明，使用一种可用的安全药物可能是减缓早期肌原纤维肥大性心肌病患者疾病进展的关键机会。(100yiyao.com 100医疗网)

原始来源：

何鸿燊、蔡志勇、戴、塞姆、阿克斯松、阿等人。Nat Med 27，18181824(2021)。doi:10.1038/s 14591-021-01505-4

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