干细胞记者:科学家开发了一种新方法 可以快速纠正遗传基因突变 有望治疗多种人类遗传性疾病

来源：原创网站2021-12-08 17:23

赫尔辛基大学等机构的科学家通过研究开发出一种新方法，可以准确、快速地纠正患者培养细胞中的基因变化。

2021年12月8日/100医学网生物网络/-人类诱导多能干细胞(HIPCs)允许对遗传性疾病进行体外研究，并具有个体化干细胞治疗的潜力。基因编辑技术(可以精确修饰特定的靶位点)是不同重债穷国应用的一个有价值的工具，在单基因疾病中特别有用，可以帮助分析未知突变的功能或创建经过基因纠正的来自患者的重债穷国。近日，在国际期刊《干细胞报告》(Stem Cell Reports)上发表的一篇题为《患者纤维的简易高效碱基编辑和矫正》的研究报告中，来自赫尔辛基大学等机构的科学家通过研究，开发出一种新方法，可以准确、快速地矫正培养患者体内细胞的遗传变化。

纠正了干细胞。

图片：萨米贾利勒

这种新方法可以从不同遗传病患者的2-3 mm皮肤活检组织中产生经过基因矫正的自体多能干细胞，矫正后的干细胞对于研究非常必要，对于开发相关疾病的新疗法也非常重要。这种新方法是基于以前的研究人员在干细胞和基因编辑领域的突破性研究(包括诺贝尔奖获奖技术)。第一项技术是诱导多能干细胞的发展，即从分化细胞中诱导ipsCs，该技术于2012年获得诺贝尔生理学或医学奖。另一项技术是CRISPR-Cas9基因魔法剪刀的创新，也获得了2020年诺贝尔奖。研究人员开发的新方法结合了这些技术来纠正导致遗传性疾病的基因突变，同时创造出具有全部功能的新干细胞。

研究人员的长期目标是生产具有治疗特性的自体细胞。使用从患者体内纠正过来的细胞可以帮助避免器官和组织移植带来的免疫挑战。目前已知的遗传病有6000多种，都是由不同的基因突变引起的。其中一些疾病目前通过移植来自健康捐赠者的捐赠细胞或器官来治疗(如果有合适的捐赠者)。

图片：https://www.cell.com/stem-cell-reports/fulltext/S2213-6711(21)00552-x？_ return URl=https://linking HB . Elsevier.com/retrieve/pii/s 221367112100552 X？showall=true

研究员Kirmo Wartiovaara教授表示，我们开发的新系统在纠正DNA错误方面比旧方法更快、更准确，同时降低了不必要的更改风险。在完美的条件下，研究人员现在已经达到了100%的疗效，尽管研究人员需要记住的是，培养细胞的矫正距离已被证实的治疗应用还很远，这可能是一个非常积极的开始。

综上所述，本文的研究结果表明，研究人员开发的新方法可以产生数十个具有基因编辑的hipsC单克隆细胞系，具有以往所有的效率和稳定性，同时可以大大减少细胞培养所花费的时间，降低体外变化的风险。(100yiyao.com 100医疗网)

原始来源：

萨米贾利勒、蒂莫凯斯基宁、罗基奥马尔多纳多等，《干细胞报告》(2021年)。doi :10 . 1016/j . stem Cr . 2021 . 10 . 017

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