白癜风第一药物疗法！美国食品和药物管理局授予外用JAK抑制剂欧普塞拉霜优先审查:显著改善面部和全身皮肤病变！

艾米迪安纳(来源：亚信)

2021年12月15日/Bruolitinib/-Incyte近日宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Opzelura(ruxolitinib，1.5%乳膏)新补充药物(sNDA)的申请，并授予优先审查权：该药物为非甾体类抗炎外用JAK抑制剂，适用于成人和青少年。本次sNDA的《处方药用户收费法（PDUFA）》目标日期已指定为2022年4月18日。今年10月，欧洲药品管理局(EMA)接受了欧普泽鲁拉的上市授权申请(MAA)，并启动了正式的审查程序：用于成人和青少年患者(年龄>岁；12岁)来治疗非节段性面部受累。

如果获得批准，ruxolitinib霜将是第一个也是唯一一个用于治疗白癜风和色素沉着的药物。是一种以皮肤色素脱失为特征的慢性疾病，是一种由色素生成细胞——黑素细胞丢失引起的皮肤病，常影响美观。它影响着全球大约0.5%-2.0%的人口。目前没有美国或欧盟批准的治疗白癜风的EMA。这种疾病可以发生在任何年龄，尽管许多患者会在20岁之前出现初始症状。

Ruxolitinib乳膏是Incyte公司的选择性Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制剂ruxolitinib的专利配方，专为局部应用而设计。Incyte拥有ruxolitinib乳膏的全球开发和商业化权。目前，ruxolitinib乳膏正处于临床开发的第三阶段：(1)用于治疗轻中度特应性皮炎(TRuE-AD项目)；(2)用于青少年和成人的治疗(TRuE-V项目)。

2021年9月，美国批准Opzelura(ruxolitinib Cream)，用于短期和不可持续的慢性治疗。年轻人(年龄12岁)和患有轻度至中度特应性皮炎(AD)的成年患者，他们不能通过外部处方治疗或当这些治疗不可取且免疫功能低下时完全控制自己的病情。

值得一提的是，欧普泽鲁拉是美国批准的第一个也是唯一一个JAK外用抑制剂。研究表明，JAK-STAT通路的紊乱导致AD的关键特征，如瘙痒、炎症和皮肤屏障功能障碍。在3期临床研究中，Opzelura治疗显著减少了与AD相关的皮肤炎症和瘙痒。减少瘙痒可能会改善阿尔茨海默病患者的关键疾病相关和生活质量结果。

ruxolitinib乳膏治疗的监管申请是基于关键的3期TRuE-V项目的结果。数据显示，本项目2项3期临床研究均达到主要终点和关键次要终点：治疗24周后，与赋形剂乳膏治疗组相比，ruxolitinib乳膏治疗组患者面部及全身皮肤病变均有明显改善。本项目使用ruxolitinib乳膏24周，无明显临床部位反应，整体安全性良好。(具体结果见：

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ice执行副总裁兼欧洲区总经理Jonathan Dickinson表示：“EMA接受ruxolitinib霜MAA标志着患者的一个重要里程碑。对他们来说，日常生活通常受到很大影响，目前治疗选择有限。我们致力于倾听患者的意见，以了解我们如何帮助满足未满足的需求，并支持医疗保健提供者更好地管理这一具有挑战性的疾病。我们期待与监管机构合作，尽快将这种新的潜在疗法带给符合条件的患者。”

泽鲁拉乳膏24周疗效观察

TRuE-V项目包括两个3期研究，TRuE-V1(NCT04052425)和TRuE-V2(NCT04057573)，在青少年和成年人(12岁)中进行。每项研究包括约300名患有非节段性白癜风(NSV)和色素脱失区的患者。目的将患者随机分为两组，分别接受1.5%鲁索利替尼乳膏(每日2次)或赋形剂对照乳膏(BID)治疗24周。在第24周成功完成基线检查和评估的患者，包括双盲期接受赋形剂对照霜的患者，进入延长期，用1.5% ruxolitinib霜BID治疗28周。

结果显示，TRuE-V1和TRuE-V2均达到主要终点(两项研究均为p 0.0001):数据显示，在治疗第24周时，与赋形剂对照乳膏BID治疗组相比，1.5% ruxolitinib乳膏BID治疗组的比例明显更高(TRuE-V1研究：29.9% vs 7.5%；TRuE-V2研究：29.9%对12.9%)患者与基线相比，面部面积评分指数(F-VASI)改善75%(F-VASI75)。