强直性脊柱炎(AS)新药！口服辉瑞JAK抑制剂Xeljanz(托法替尼)已被FDA批准为第五个适应症！

Xeljanz是JAK抑制剂，具有最被认可的适应症。

强直性脊柱炎(AS，图片来源：HealthCentral.com)

2021年12月14日//BLOON/-(辉瑞)最近宣布，美国美国食品药品监督管理局()批准了抗炎药物Xeljanz(托法替尼)的新适应症：用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子阻滞剂反应不足或不耐受的活动性强直性脊柱炎(as)成人患者。在欧盟，Xeljanz于2021年11月获得批准，用于治疗对常规治疗反应不足的活动性as成年患者。

强直性脊柱炎(AS)是一种关节炎，可导致脊柱某些部位发炎，在美国影响超过35万人。这种疾病通常发生在成年早期，会引起疼痛、肿胀，并可能限制活动。这一批准为临床医生和患者提供了额外的口服治疗选择。

这一监管批准也肯定了Xeljanz的临床价值和多功能性。Xeljanz是美国和欧盟第一个也是唯一一个批准用于五个适应症的口服JAK抑制剂，是所有JAK抑制剂中最多的。之前批准的四种适应症包括：(1)中度至重度活动性(RA)成人患者；(2)活动性银屑病关节炎(PsA)的成年患者；(3)成人中重度活动期溃疡性结肠炎(UC)患者；(4)2岁或以上患有活动性幼年特发性关节炎(pcJIA)和幼年PsA的患者。

托法替尼的作用机制：抑制JAK(图片来自文献PMID:24883332)

强直性脊柱炎适应症的批准是基于三期临床研究(A3921120)的阳性结果。数据显示，根据国际脊柱关节炎协会评估标准(ASAS)，与安慰剂相比，Xeljanz在治疗第16周达到主要终点(ASAS20反应)和关键次要终点(ASAS40反应)。

A3921120是一项多中心、双盲、安慰剂对照的3期研究，在270名患有活动性as的成年患者中进行。这些患者符合改良的美国纽约州标准(MNY)，对两种或多种非甾体抗炎药(NSAID)反应不足或不耐受。在这项研究中，患者被随机分配服用5毫克Xeljanz或安慰剂，每天两次，持续16周，269名患者接受了治疗。完成16周双盲治疗期的符合条件的患者被分配每天接受两次5mg Xeljanz，并贴上开放标签，再持续32周，随后进行4周的随访。

结果显示，研究达到主要终点：治疗第16周，与安慰剂组相比，Xeljanz治疗组患者达到ASAS20反应的比例显著增加(56.4% vs 29.4%；p<0.0001).此外，与安慰剂组相比，Xeljanz治疗组达到ASAS40反应的患者比例显著增加(40.6% vs 12.5%；P <。0.0001)，这是本研究的关键次要终点。As 20/40用于确定改善或治疗反应。在这项研究中，在接受Xeljanz治疗的AS患者中观察到的安全性与在RA和银屑病关节炎(PsA)患者中观察到的安全性一致。>中最常见的不良事件。任何治疗组5%的患者包括：上呼吸道感染、鼻咽炎、腹泻、丙氨酸氨基转移酶(ALT)升高、关节痛和头痛。

强直性脊柱炎是一种慢性炎症性疾病，在成年早期影响男性和女性。第一个症状通常出现在30岁之前，很少出现在45岁之后。强直性脊柱炎的症状包括背部和臀部疼痛和僵硬。随着时间的推移，有些患者可能会出现脊柱融合。强直性脊柱炎会给患者带来严重的慢性疼痛，并对健康相关的生活质量产生负面影响。

Xeljanz的药物活性成分为托法替尼(tofactinib)，为口服JAK抑制剂，可选择性抑制JAK激酶，阻断细胞因子刺激的信号转导通路JAK/STAT通路，参与细胞增殖、分化、凋亡和免疫调节等多种重要的生物学过程。

在中国市场，Xeljanz于2017年3月获准上市，用于治疗MTX治疗不足或无法忍受的中度至重度活动性RA成人患者。Xeljanz可与MTX或其他非生物DMARD联合使用。xeljanz的推荐批准剂量为5毫克，每天口服两次，有或没有食物。这一批准使Xeljanz成为中国市场上第一个JAK治疗抑制剂。(100yiyao.com 100医疗网)

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