曙方医药获得罕见病新药Vamorolone大中华区独家权益

基于该协议，Santhera制药将授予曙方医药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和中国台湾）开发和商业化Vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良及所有其他潜在罕见疾病的独家权益。Santhera制药将负责该产品的生产及供应，曙方医药将负责该产品的注册、开发及未来的商业化。曙方医药将视Vamorolone在美国的批准情况向中国监管部门提交该产品治疗DMD适应症的上市申请，预计该产品最早将于2024年进入中国市场。

由于庞大的患者基数和大量未满足需求，中国的医疗保健业务领域存在巨大机遇。近年来中国的医药监管改革使越来越多的创新药得以批准及上市^[1]。2018年杜氏肌营养不良被列入国家《第一批罕见病目录》中，该疾病领域存在着巨大临床需求^[2]。据估计，中国目前约有7万名DMD患者，随着诊断率的提升，患病人数可能将不断增加。国内目前尚无获批的DMD治疗药物。曙方医药将积极与监管部门沟通，争取Vamorolone尽早在中国获批。

曙方医药联合创始人、董事长、首席执行官严知愚先生表示：“非常高兴与Santhera达成合作，我们看好Vamorolone在杜氏肌营养不良及其他罕见疾病领域的治疗潜力。曙方医药团队在罕见病产品注册、临床和商业化方面的丰富经验，将有助于使大中华区患者尽早从这款差异化候选产品中获益。”

“我们期待与曙方医药这一罕见病领域业务能力强大的伙伴合作，将Vamorolone尽快带给中国患者，” Santhera制药首席执行官Dario Eklund先生表示，“该合作使我们在继续专注于美国和欧盟注册工作的同时，也获得进入中国这一全球最大医药市场之一的机会。”

Santhera制药目前计划在美国和欧洲主要市场通过自有团队进行Vamorolone DMD适应症的商业化，并在全球其他区域寻求DMD及其他适应症的商业化合作。Santhera将于2022年第一季度在美国滚动提交新药上市申请，以期该产品最早于2023年在美上市，并计划于2022年第二季度在欧洲提交上市申请。据Santhera估算，Vamorolone仅DMD适应症在美国和欧洲五大市场总计潜在销售峰值将超5亿美元。

关于Vamorolone

Vamorolone是一种同类首创（first-in-class）候选药物，它结合的受体与糖皮质激素相同但改变了其下游活性，属于一种解离性激动剂^[3-5]。这种机制有可能将疗效与典型的激素安全性问题“分离”，因此Vamorolone可能替代糖皮质激素，糖皮质激素是目前儿童和青少年DMD患者的标准疗法。在一项名为“VISION-DMD”的关键性临床研究中，与安慰剂相比，在治疗24周时，Vamorolone达到了由卧位至站立所需时间（TTSTAND）的主要终点（p=0.002），并显示出良好的安全性和耐受性。与强的松相比，Vamorolone的疗效相当且多个安全参数得到改善（包括强的松治疗期间出现的生长障碍逆转和行为改变的减少），且不良事件较少。在多项临床研究中，总体耐受性良好。在VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，最常报道的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏。不良事件的严重程度一般为轻至中度。

Vamorolone在美国和欧洲被授予治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国MHRA的潜力创新药物（PIM）认定。Vamorolone目前尚处于临床试验阶段，尚未获任何卫生监管部门批准使用。

关于杜氏肌营养不良

杜氏肌营养不良（DMD）是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，几乎只影响男性。DMD为炎症性疾病，炎症通常在出生时或出生不久后出现。炎症导致肌肉纤维化，临床表现为进行性肌肉变性和无力。该疾病的主要里程碑事件是丧失行走能力，丧失自我进食能力，开始辅助通气，以及心肌病发生。由于呼吸和/或心力衰竭，DMD患者的预期寿命一般不超过40岁。

关于曙方医药

曙方医药是一家专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新型企业，治疗领域包括肺循环疾病、神经肌肉病及遗传代谢病等。曙方医药致力于构建符合中国罕见病市场特点的创新商业模式，为医患提供具有临床可及性的可靠产品与服务。曙方医药成立于2019年，获知名生物医药投资基金礼来亚洲基金和晨兴创投的投资。

关于Santhera制药

Santhera制药是一家瑞士专科制药公司，专注于罕见神经肌肉病和肺部疾病的创新药物开发及商业化，这些疾病领域存在较高医疗需求。Santhera的主要产品管线包括目前正在开展治疗DMD关键临床试验的Vamorolone，和处于临床阶段的治疗囊性纤维化及其他中性粒细胞肺病的Lonodelestat，以及一款治疗先天性肌营养不良的探索性基因疗法。Santhera已将其首款获批产品Raxone®（艾地苯醌）用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）在北美和法国以外市场的权益授予凯西制药集团。

参考文献：

[1] https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/the-dawn-of-china-biopharma-innovation
[2] Intractable Rare Diseases Research. 2018; 7(2):145-147.
[3] Heier CR at al. (2013). EMBO Mol Med 5: 1569–1585.
[4] Reeves EKM, et al (2013). Bioorg Med Chem 21(8):2241-2249.
[5] Liu X, et al. (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293.