拜耳和猛犸生物科学将合作开发新的基因编辑技术

强强联合！

2022年1月10日，拜耳集团与猛犸生物科学公司(以下简称猛犸)今日宣布达成战略合作及期权协议，旨在利用猛犸的CRISPR系统开展体内基因编辑治疗。猛犸目前正在利用自然多样性来驱动下一代CRISPR产品。

母亲开创性的基因编辑技术是一项关键技术，也是一种独立的治疗方法。它将大大增强拜耳的创新能力，更快地开发出能给患者带来重大影响的疗法，进一步强化公司最近建立的细胞和基因治疗平台。根据协议条款，两家公司即将开展的合作将聚焦于肝脏靶向疾病。

拜耳集团管理委员会成员、拜耳处方药全球总裁Stefan Oelrich表示：“猛犸全新的CRISPR系统，结合公司现有的iPSC平台，将释放我们细胞和基因治疗战略的全部潜力。与猛犸的顶级科研团队合作是一个重要的支柱，这将支持我们改善患有当前难治性疾病的患者的生活。”

母公司首席商务官兼治疗策略负责人Peter Nell博士表示：“我们非常高兴与拜耳合作。基于我们新的CRISPR系统的技术飞跃，此次合作结合了拜耳在药物开发领域的卓越专业知识。在双方的共同努力下，我们将有可能开发基于CRISPR的方法，以满足诊所面临的适当紧迫性，使患者受益，并确保学术卓越和安全。”

细胞疗法是药物开发的下一个阶段。通过解决疾病的根本原因，这些新疗法有可能通过一次性治疗永久逆转疾病。当在体外(体外)使用时，基因编辑是细胞治疗的关键驱动力，当在体内(体内)使用时，可以针对医学需求未得到高度满足的多种遗传病实现靶向治疗。

Mother的超小型Cas酶专有试剂盒包括Cas14和Cas，可将扩展的高保真基因编辑和靶向系统递送相结合。根据协议，拜耳有权使用这种新的基因编辑技术。基于这些新型CRISPR系统的超紧凑尺寸，该技术在体内具有出色的应用潜力。

根据协议条款，猛犸公司将获得4000万美元的预付款，并有资格获得目标期权行权费和未来超过10亿美元的潜在里程碑付款。这些支付基于研究、开发和业务等某些里程碑的成功完成，涉及五个预先选择的体内适应症，其中肝脏靶向疾病是第一个。此外，拜耳将支付研究基金和分层版税，最高可达净销售额的两位数百分比。同时，两家公司也在非独家的基础上探索与体外项目相关的工作。

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