新赛克抑制剂！河湟医学HMPL

来源：原创网站2022-01-15 00:53

在临床试验中，80%的患者在治疗后有反应，40%的患者达到持久的反应。

免疫性血小板减少症-ITP(图片来自cfch.com.sg)

2022年1月14日/Bion/-HUTCHMED近日宣布，美国国家医药产品管理局(NMPA)药品评估中心(CDE)已将HMPL-523列为突破性治疗药物，用于既往至少接受过一次治疗的慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP)成年患者。HMPL-523是一种新型口服脾酪氨酸激酶抑制剂。ITP病是一种出血性疾病，可导致严重出血，并对患者的健康和生活质量产生重大和多方面的影响。

国家美国食品药品监督管理局突破性治疗药物已纳入严重危及生命疾病的防治，目前尚无有效的防治方法或与现有治疗方法相比具有明显临床优势的创新药物。纳入突破性治疗药物的品种，在提交新药上市申请时，可申请附条件批准和优先审评批准。

将HMPL-523纳入突破性药物类别是基于1b期研究的数据。相关数据在2021年12月举行的美国血液学会(ASH)第63届年会上以口头报告的形式公布。截至2021年9月30日，共有34名患者被随机分配到HMPL-523治疗组，11名患者被分配到安慰剂组。其中，11名患者(68.8%)在2期临床试验(RP2D)中被随机分配接受每日一次300 mg HMPL-523的推荐剂量，在研究的前8周有所反应。相比之下，随机分配接受安慰剂的11名患者中只有1名(9.1%)有反应。在接下来的16周的开放标签期内，另一名最初被随机分配接受RP2D HMPL-523治疗的患者出现了反应。

随机分配接受安慰剂的四名患者在双盲期的前8周交叉接受RP2D HMPL-523治疗，所有四名患者均有反应。在研究的两个阶段，20名患者中有16名(80%)有反应，8名(40%)达到永久反应。【应答定义为至少一次血小板计数 50 10e9/L。持续应答定义为最近6次就诊中至少4次血小板计数5010E9/L。】

ITP病是一种以血小板免疫破坏和血小板生成减少为特征的疾病。患者可表现为瘀点、紫癜、胃肠道和/或尿道粘膜出血等。ITP还与疲劳(ITP成年患者的报告比率高达39%)和生活质量受损(包括情绪、功能和生殖健康，以及工作或社会生活)有关。据估计，ITP成人原发性高血压的发病率为每年每100，000名成人3.3例，患病率为每100，000名成人9.5例。

HMPL-523是一种新型、高选择性和强有力的小分子抑制剂，口服给药，靶向脾酪氨酸激酶(Syk)。Syk作为B细胞信号转导通路中的关键蛋白，是多种B细胞淋巴瘤亚型和疾病的成熟治疗靶点。和黄医药目前拥有HMPL-523在全球的所有权利。

由于ITP血小板的破坏与Syk调节的细胞吞噬与Fc受体结合的血小板有关，Syk抑制剂可能成为一种有前途的ITP疗法。(100yiyao.com 100医疗网)

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