治疗成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)的创新药！第一 第三 第一个EZH1/EZH2的双重抑制剂 valemetostat 在日本申请上市！

来源：原创网站2022-01-21 01:11

Valemetostat有潜力成为全球首个获得监管批准的EZH1/EZH2双重抑制剂，用于治疗复发/难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)。

成人T细胞/淋巴瘤(来源：imagebank.hematology.org)

2022年1月20日/Bion/-第一三共最近宣布，已向日本厚生劳动省(MHLW)提交了valemetostat的新药申请(NDA)。这种药物是治疗复发/难治性成人T细胞白血病的潜在一流的ezh1和EZH2双重抑制剂。Valemetostat有潜力成为全球首个获得监管部门批准的EZH1和双抑制剂，将为复发或难治性ATL患者提供新的靶向治疗选择。

ATL是一种罕见的侵袭性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)，在日本部分地区和其他地区发病率较高。目前ATL患者预后较差。近90%的患者在完成强化一线治疗后复发，目前几乎没有可用的选择。

Valemetostat是一种有效的、选择性的小分子抑制剂，旨在通过靶向EZH1和酶来对抗明显的疾病。目前，法雷美司他正被开发用于治疗复发或难治性ATL、外周T细胞淋巴瘤(PTCL)和非霍奇金淋巴瘤(NHL)。此前，valemetostat被美国授予PTCL孤儿药资格(ODD)，被日本MHLW授予ATL孤儿药资格(ODD)，被PTCL授予SAKIGAKE(创新药)资格。

美托司他的化学结构式(图片来源：selleckchem.com)

这个NDA是基于一个关键的2期临床研究的结果。该研究在三种侵袭性亚型复发或难治性ATL的日本患者中进行，相关数据发表在2021年美国血液学会(ASH)年会上。

结果显示，研究达到了主要终点：根据独立疗效评估委员会的评估，25例复发/难治性ATL患者的客观缓解率(ORR)为48%。其中完全缓解5例，部分缓解7例，病情稳定10例。中位随访6.5个月，仍未达到中位缓解持续时间(DOR)(95% ci :1.87个月-未达到[NR])。

Valemetostat临床数据

成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)是一种罕见的侵袭性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)，由人类T淋巴细胞病毒1型(HTLV-1)引起。在全球范围内，每年有3000多个ATL新病例。在HTLV-1病毒流行的地区，包括日本西南部、中美洲和南美洲以及澳大利亚中部，ATL的发病率很高。北美和欧洲也发现了病例。在非流行地区，急性淋巴细胞白血病的发病率也在上升。在日本，每年约有1000例新的ATL病例和1000多名ATL患者死亡。

与其他类型的PTCL相比，ATL预后最差，5年总生存率约为14%。据报道，日本最常见的急性ATL亚型患者的中位生存期约为8个月(252天)。

ATL的治疗以亚型为基础，主要包括强化多药化疗。近90%的患者在完成强化一线治疗后复发，目前几乎没有可用的治疗方案。在日本和世界其他地区，迫切需要额外的治疗方法来改善ATL的治疗预后。(100yiyao.com 100医疗网)

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