儿童生长激素缺乏症新药(GHD)！辉瑞每周长效重组人生长激素恩根拉(somatrogon)在日本获批！

来源：原创网站2022-01-22 0:29

Somatrogon具有延长的半衰期，可以显著减轻治疗负担。

儿童生长激素缺乏症(资料来源：国家儿童研究中心)

2022年1月21日//bion/-(辉瑞)和OPKO Health近日宣布，日本厚生劳动省(MHLW)已批准恩根拉(Somatogon) 24 mg和60mg注射笔，这是一种用于治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)的每周长效重组人生长激素(hGH)。目前，生长激素也正在接受美国的审查，目标作用日期为2022年1月。

somatrogon的批准将带来长期的每周治疗选择，这将有助于减轻GHD儿童、其亲属和照顾者每天注射生长激素的负担。

日本的批准是基于日本第三阶段研究和全球第三阶段研究的结果。这些研究是在GHD儿童中进行的，比较了注射用生长激素(每周一次)和重组人生长激素genotropin(每天一次)的疗效和安全性。在这两项研究中，经过12个月的治疗，生长激素在年身高速度的主要终点方面与吉诺托品一样有效。在这两项研究中，生长激素的耐受性总体良好，其安全性与吉诺托品相当。两个治疗组之间观察到的不良事件的类型、数量和严重程度相似。

儿童GHD病是一种由垂体分泌的生长激素不足引起的严重罕见疾病。GHD病患儿不仅身材矮小，还存在代谢异常、心理社会挑战、认知缺陷和生活质量差等问题。几十年来，GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人生长激素(hGH)，以改善生长和代谢效果。对于照顾者和患者来说，每天注射的治疗负担非常大，可能导致依从性差，降低整体治疗效果。

Somatrogon是一种新的分子实体，含有人生长激素的天然序列，在人绒毛膜促性腺激素(hCG)链C端肽(CTP)的N端含有1个拷贝，C端含有2个拷贝，可以延长分子的半衰期。在美国和欧盟，somatrogon因治疗患有GHD病的儿童和成人而被授予孤儿药物资格。截至目前，研究结果显示，与每天一次的hGH相比，每周一次的somatrogon可以显著减少生活方式干扰，支持患者的偏好，提高依从性。

2014年，辉瑞和欧普科签署了一项全球协议，开发用于治疗GHD的索马曲贡并将其商业化。根据协议，OPKO负责实施临床项目，辉瑞负责产品注册和商业化。双方将酌情评估其他儿童和成人适应症的可能性。(100yiyao.com 100医疗网)

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