肾上腺脊髓神经病变(AMN)新药！FDA授予PXL065(氘稳定r

来源：原网站2022-02-18 03:34

PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮的异构体，在临床前模型中已经观察到可以改善ALD的关键特征。AMN是最常见的ALD。

肾上腺神经病变-AMN(来源：epainassist.com)

2022年2月17日/Bioon/-Poxelsa近日宣布，美国美国食品药品监督管理局()授予PXL065(氘代修饰的R-吡格列酮)快速通道资格(FTD)，用于治疗肾上腺髓质神经病(AMN)患者。AMN是最常见的X连锁肾上腺脑白质营养不良(ALD)类型。

快速认证(FTD)旨在加快药物开发和严重疾病的快速审查，以解决关键领域严重的未满足医疗需求。正在研究的药物的快速认证意味着制药公司可以在研发中更频繁地与其互动；d阶段。如果他们在提交上市申请后符合相关标准，就有资格获得加速审批和优先审查，也有资格获得滚动审查。

PXL065是吡格列酮的新专利氘稳定的R-立体异构体。它将在年中进入治疗X连锁ALD的2a期临床概念验证(POC)研究。这项研究预计将于2023年初得出结果。

吡格列酮是两种镜像化合物(R-和S-立体异构体)的1:1混合物，它们在体内相互转化。使用氘，Poxel稳定每个立体异构体，并描述了它们不同的药理特性。PXL065是由氘稳定的R-吡格列酮的异构体。

吡格列酮及其相关分子leriglitazone(Minoryx Therapeutics公司的候选药物)的临床前和临床研究结果支持PXL065在ALD的潜在应用。在临床前模型(包括患者来源的细胞和经典啮齿动物疾病模型)中，观察到PXL065改善了ALD的关键特征。PXL065在几个方面不同于吡格列酮和瑞格列奈，包括其潜在的更大疗效和减少的副作用。

值得一提的是，2020年9月，Sperogenix Therapeutics与Minoryx Therapeutics就创新罕见病药物leriglitazone达成独家许可协议，leriglitazone是Minoryx研发的新型口服选择性rare激动剂，可穿透血脑屏障，对疾病进行修饰。根据协议条款，方舒医药将获得leriglitazone在mainland China、香港特别行政区和澳门特别行政区的独家开发和商业化权利，用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)，这是一种罕见且危及生命的神经系统疾病。

x连锁肾上腺脑白质营养不良(X-ALD)是一种罕见的神经代谢疾病，由ABCD1基因突变引起，该基因编码一种关键蛋白，是过氧化物酶体(细胞器)代谢极长链脂肪酸(VLCFA)所必需的。ALD是最常见的脑白质营养不良，其患病率类似于血友病。普通人群中多达1/10000的人患有ALD。

这种疾病的类型包括脑ALD(C-ALD)和肾上腺脊髓病(AMN)。AMN是最常见的类型，通常发生在青春期到成年期。AMN的特征是慢性进行性远端轴突损伤，在较小程度上涉及脊髓和外周神经的长束，导致进行性的腿部僵硬和无力、步态和平衡性受损、失禁和感觉丧失。

几乎所有确诊为ALD的男性都会发展成AMN，很多女性也表现出AMN的特征，且发病较晚。C-ALD的特点是脑细胞的炎性脱髓鞘，这通常会困扰儿童，但许多AMN患者也可能患有脑部疾病。这些白质损伤将导致严重的神经功能缺损和死亡。

目前，还没有批准用于治疗ALD的药物(除了用于治疗肾上腺功能不全的糖皮质激素补充剂)。当在儿童早期首次发现丙型ALD时，可以通过造血移植进行治疗。HSCT目前仅限于早期C-ALD，这一程序存在严重的风险。(100yiyao.com 100医疗网)

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