揭开罕见药医保覆盖报告单 直面“双渠道”销售真相

稀有药物进入医保，将面临大幅降价的风险。而且由于罕见病的群体并不理想，往往需要和罕见病的基金会进行沟通。最近很多有意尝试投资稀有药物的企业都被劝阻了。

那么，目前罕见病用药的医保覆盖范围是怎样的呢？稀有药物进入医保后销售业绩如何？罕见病新药空间在哪里？

　　第一批目录病种 未覆盖率56%

中国药学会科技发展中心数据显示，2009版医保目录包含22种罕见病用药，覆盖13种罕见病；2017版医保目录包含30种罕见病用药，涵盖15种罕见病；2019年版医保目录包含39种罕见病用药，涵盖19种罕见病。

贤达药海数据显示，2020版医保目录新增收录7种罕见病，2018年国家卫健委发布的《第一批罕见病目录》收录了45种罕见病，涵盖23种罕见病。2021年，医保目录新增7种罕见病药品，医保纳入26种罕见病，涉及52种罕见病药品。这也意味着，在《第一批罕见病目录》纳入的121种罕见病中，仍有68种疾病的药品未纳入医保目录，占第一批罕见病目录的56%。

罕见病52个药品中，目前血友病、帕金森病(青年型、早发性疾病)、多发性硬化、肺动脉高压已进入医保，产品超过5个。

通常罕见病新药获批后，可以通过医保谈判快速进入医保目录。根据新批准的新药及其进入医保的情况，目前上市的罕见病药物对应的适应症仍未能完全覆盖第一批罕见病目录的适应症，临床需求仍有未满足的空间。

　　5个过十亿品种 但罕见病并非主要适应症

从市场规模来看，预计2021年可突破十亿的产品有5个，分别是静脉注射人免疫球蛋白(pH4)、瑞舒伐他汀钙片、重组人凝血因子、依泽替米贝片和地特胰岛素，除罕见病外，均有其他适应症。

由于药物还可能涉及其他适应症的治疗，因此，原发性联合免疫缺陷症(对应治疗药物静脉注射人免疫球蛋白(pH4))、纯合子家族性高胆固醇血症(对应治疗药物瑞舒伐他汀钙片、艾鲁珠单抗注射液、依泽替米贝片)、血友病(对应治疗药物醋酸去氨加压素注射液、人凝血酶原复合物、人凝血因子、人凝血因子、重组人凝血因子)注射重组人凝血因子)、新生儿糖尿病(对应治疗药物地特胰岛素、格列本脲帕金森病(年轻、早发)(对应于治疗药物恩他卡朋地多巴片、甲磺酸雷沙吉兰片、屈西多巴胶囊、盐酸金刚烷胺片、盐酸罗匹尼罗片、盐酸普拉克索片、盐酸司来吉兰片、左旋多巴/卡比多巴

　　以罕见病为主要适应症的药物 多数不过亿

主要适应症是治疗罕见病的个别产品，市场规模还不错。比如治疗脊髓性肌萎缩的诺西酮钠注射液，进入医保后价格大幅降低。降价前，预计2021年市场规模将超过2亿元。预计2021年阿利斯泰尔、波生坦、利奥斯康、玛西腾坦、塞来帕治疗肺动脉高压的市场总规模为4.67亿元。

而大部分罕见病的市场很小，市场规模不到1亿。一方面可能是因为药品刚刚上市，另一方面可能是因为市场监测的医院不是用药的主要医院。

　　“双通道”政策可否延伸

医院和药店未监测市场数据的产品包括注射用琼胶酶a2浓缩液、氨基吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液、静脉注射人免疫球蛋白(pF4)和扑尔敏软胶囊。而在医保的CHS系统中，注射用琼胶酶a2浓缩液、醋酸艾替班特注射液、氯芬那酸软胶囊均有“双通道”覆盖记录。

医保的CHS系统上线后，患者可以通过“两个渠道”购买自己想要的罕见病药品。但只有通过医保谈判的药品才能使用“双渠道”。然而，一些罕见病的药物被列入医保总目录，患者在采购仍然有困难。未来“双通道”政策可能会适当考虑扩展到医保常规目录的罕见病药品。

　　延伸思考

　　国内开发罕见病新药最大难点何在

市场规模较大的罕见病药物，通常会在原有适应症的基础上增加罕见病适应症，因为上市时已经有安全性和疗效数据，可以通过真实世界研究或小样本临床II期增加新的适应症。

目前，全球已确诊的罕见病有7000多种，而且数量每年都在增加250 ~ 280种。目前我国罕见病只有121种，但不在目录内的罕见病很难进入医保，这也阻碍了企业开发国家罕见病目录外的产品。

罕见病通常具有先天性和遗传性，生物制剂极有可能成为治疗罕见病的希望。近年来，开发罕见病的小核酸药物和基因治疗药物逐渐增多。但如果项目难度不高，企业很容易扎堆发展。最终的结果是：如果这些企业的临床项目全部开放，预计基本覆盖患者，药品上市后可能面临无患者的窘境。

目前国内上市的稀有药物主要是进口药。目前国内针对罕见病的新药并不多。归根结底，临床研发的不多。中国罕见病研发和营销团队。罕见病的营销模式不同于其他化学药，需要的团队成员少，更多的是解决支付问题，更多的是涉及到大病医保或者慈善基金会。由于稀有药物的特殊性，大多数企业在开发新药后，对如何营销产品感到无所适从。