治疗遗传性血管性水肿的新药！Takeda Takhzyro (Ranaluren单克隆抗体)2

来源：100医疗网原创2022-04-20 16336050

Takhzyro是第一个治疗HAE的单克隆抗体，它可以特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。

Takeda最近宣布，评估Takhzyro(lanadelumab)在2至12岁遗传性血管性水肿(HAE)患者中的安全性和药代动力学的第三期SHP643-301研究(SPRING，NCT04070326)已经完成并实现了其目标。

SHP643-301是一项多中心、开放标记的3期研究，在2-12岁的HAE患儿中进行。它旨在评估安全性、药代动力学(PK)、药效学和临床活性TakhzyroHAE急性发作的结果。在该研究的52周治疗期内，2至6岁以下的儿童每4周接受一次Takzyro(Q4W)，6至12岁以下的儿童每2周接受一次Takzyro(Q2W)。

研究已经完成。数据显示，Takhzyro在2岁至12岁以下儿科患者中的安全性与在12岁及以上患者中开展的临床项目一致，未发生严重不良事件，且无患者因不良事件退出研究。此外，该研究成功实现了第二个目标，即评估Takzyro在预防HAE发作方面的临床活性/结果，并描述Takzyro在2岁至12岁以下儿童中的药效学特征。

武田制药将与全球监管机构讨论这些数据，并计划根据这项研究的数据，在本财年提交Takhzyro治疗2岁至12岁以下HAE儿童的监管申请文件。

Takhzyro-lanadelumab的机制(来源：pharmacodia.com)

遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，可导致身体各个部位的反复水肿-肿胀，包括腹部、面部、足部、生殖器、手和喉咙。肿胀会使人虚弱和痛苦。阻塞气道的攻击可能导致窒息，并可能危及生命。据估计，世界上每50，000人中就有一人患有HAE，这种疾病经常被低估、不充分和治疗不足。

Takhzyro是第一个被批准用于治疗HAE的单克隆抗体。2018年8月获批上市。它的适应症是：用于12岁及以上的HAE患者，并可常规用于预防HAE发作。Takhzyro不适用于HAE发作的急性治疗。Takhzyro是一种人单克隆抗体，能特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。该药物是通过重组DNA技术在中国仓鼠卵巢(CHO)中生产的。

Takhzyro通过皮下注射给药，其在HAE患者中的半衰期为14天。经医疗专业人员培训后，可由患者自行给药，也可由护理人员给药，1分钟以内即可完成注射。药物治疗，Takhzyro的推荐起始剂量为每两周300mg。对于病情控制良好且无癫痫发作的患者，可考虑每4周300mg剂量，尤其是低体重患者。根据地区授权，Takhzyro可作为300毫克剂量小瓶或预装注射器提供。(100yiyao.com 100医疗网)

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