Sci Adv:急性髓细胞白血病的新疗法可能使更多癌症患者受益

来源：100医疗网原创2022-09-22 17336018

来自澳大利亚彼得麦卡伦癌症中心和其他机构的科学家已经表明，一种针对两种具有挑战性的血液癌症的新疗法可能会帮助更多的患者治疗它们。

作为一种抗癌剂，目前研究人员还不清楚eprenetoppt(APR-246，Prima-1 Met)的机制，尽管这种药物的临床开发集中于其作为突变p53反应物的作用机制。近日，在国际期刊《科学进展》上发表了一篇题为《EPRENETAPOT触发铁下垂，抑制NFS 1半胱氨酸脱硫酶》的文章，在与丝氨酸和甘氨酸饮食限制协同作用的研究报告中，来自澳大利亚彼得麦卡伦癌症中心和其他机构的科学家表明，一种针对两种具有挑战性的血液癌症的新疗法可能有助于更多患者进行治疗。

研究员Nicholas Clemons教授表示，我们的研究突出了一种名为eprenetapopt的药物治疗的额外机制，这可能为急性髓细胞白血病(AML)和骨髓增生异常综合征(MDS)患者开辟了作用潜力。起初，这种疗法被认为只针对p53突变的癌症患者，但研究人员认为它可能会给更多的患者带来一些治疗益处。

一种治疗急性髓细胞白血病的新方法可能会使更多的癌症患者受益。

图片：科学进展(2022)。doi: 10.1126

AML是一种叫做白血病的血癌。它的主要特点是骨髓会产生太多未成熟的白细胞，会阻碍骨髓制造正常的血细胞。研究人员认为，这种新型疗法将对体内可以积累铁离子的AML患者产生良好的治疗效果，因为他们发现药物eprenetapopt可以诱导一种细胞死亡模式，这种模式被称为铁下垂，并依赖于铁。

这可能是一个让研究人员非常兴奋的研究进展，因为癌细胞会对通常的细胞死亡手段(即凋亡)产生一定的抵抗力；克莱蒙斯博士表示，这种疗法目前正在进行临床试验，相关研究结果可能有望帮助更多需要新疗法来治疗癌症的患者。与此同时，研究人员也非常有兴趣了解除了AML/MDS以外的其他类型的癌症患者是否也可以受益于这种药物的治疗效果。

大约30%的患者骨髓增生异常综合征会转变为急性髓细胞白血病。在澳大利亚，每年约有900人被诊断为AML，只有10%-15%的AML患者会携带TP53突变。因此，将治疗开放给更广泛的人群可能是非常有益的。阿扎西他定是唯一被批准用于治疗MDS和AML的药物，分别有14%和7%的患者成功获得完全缓解。

综上所述，本研究结果重塑了药物eprenetapopt的典型观点，即从突变型p53的再激活剂转变为铁死亡的诱导剂。(100yiyao.com 100医疗网)

原始来源：

KENJI M. FUJIHARA，BONNIE Z. ZHANG，THOMAS D. JACKSON等，“Eprenetapopt引发铁下垂，抑制NFS1半胱氨酸脱硫酶，并与丝氨酸和甘氨酸饮食限制协同作用”(2022年)。DOI: 10.1126

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