CasX新公司诺贝尔奖团队获得赛诺菲10亿美元合作推广CRISPR

来源：生物世界2022-09-30 07336059

Scribe Therapeutics致力于开发基于CasX的基因组编辑和交付工具——CasX-Editors，从活性更高、特异性更强、交付更容易三个方面实现了更好的基因编辑工具属性3354。

早在2016年，诺贝尔奖得主珍妮弗杜德纳(Jennifer Doudna)团队就在《自然》杂志上发表论文，开发了一种小型化的新型CRISPR基因编辑系统CasX。此后，Jennifer Doudna团队进一步分析了CasX基因编辑的工作原理，并创立了一家名为Scribe Therapeutics的公司。

詹妮弗杜德纳教授

Scribe Therapeutics致力于开发基于CasX的基因组编辑和交付工具CasX-editors，可以从三个方面实现更好的基因编辑工具属性、更高的活性、更强的特异性和更容易的交付。Scribe于2020年底完成2000万美元A轮融资，2021年3月完成1亿美元B轮融资。

2022年9月27日，制药巨头赛诺菲宣布与ScribeTherapeutics达成合作。赛诺菲将与Scribe合作开发基于CRISPR基因编辑的NK细胞疗法来对抗癌症。在此次合作中，赛诺菲将支付2500万美元的预付款，Scribe将可能获得10亿美元的里程碑式付款，以及合作开发产品的销售份额和提成。

赛诺菲全球研究总监兼首席科学官Frank Nestle表示，与Scribe的合作补充了赛诺菲在nk细胞治疗领域的强大研究工作，并为赛诺菲科学家提供了独特的基于CRISPR的工程技术，以更好地实现新一代现成的NK细胞治疗。

在此之前，ScribeTherapeutics已经与制药巨头Biogen达成合作，共同开发ALS和另一种未公开疾病的治疗方法。

Scribe Logo向著名照片51号致敬。

富兰克林罗莎琳德于1952年5月拍摄的DNA的X射线晶体衍射照片(照片号51)直接启发了DNA双螺旋结构的诞生。

ScribeTherapeutics目前有五个研发方向：神经系统疾病(亨廷顿舞蹈病、家族性渐冻人症、脊髓性肌萎缩症、帕金森病、早发性家族性阿尔茨海默病、天使综合征等。)、眼科疾病(色素性视网膜炎、视锥细胞营养不良、先天性黑蒙、青光眼、色盲等。)、多系统和肌肉代谢疾病(囊性纤维化、杜氏肌营养不良、1-抗胰蛋白酶缺乏症、早衰症、家族性充血、苯丙酮尿症等。)、造血功能障碍疾病(镰状细胞病、重度联合缺乏症、范可尼贫血、血友病A/B、慢性肉芽肿、血友病)、细胞治疗(、NK、TiL、HSC、iPSC)

Scribe Therapeutics致力于开发基于CasX的基因组编辑和交付工具CasX-editors，可以从三个方面实现更好的基因编辑工具属性、更高的活性、更强的特异性和更容易的交付。

此外，Jennifer Doudna团队的许多公司与张峰团队存在激烈的专利纠纷，而Scribe Therapeutics开发的CasX则避免了专利纠纷。

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