早产儿视网膜病(ROP)新药！Eylea (Apxip)日本获批 美国进入优先审查:疗效高于激光手术！

来源：100医疗网原创2022-10-17 17:58

ROP表现为血管生长不完全，导致VEGF水平升高，血管异常生长。Eylea是一种VEGF抑制剂，可有效治疗ROP。

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2022年10月17日/100医学网BIOON/- Regeneron近日宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已接受眼科药物Eylea (aflibercept，眼内注射用黄蜀葵溶液)的补充生物制品许可(sBLA)申请，进行优先审查：用于早产儿治疗早产儿视网膜病变。FDA决定的目标日期是2023年2月11日。2019年7月，FDA授予ey lea ROP孤儿药资格(ODD)。

Eylea由Regeneron与拜耳合作在全球范围内研发，用于治疗各种视网膜疾病。Regeneron保留在美国的独家销售权，而拜耳授权在美国以外的国家和地区的独家销售权。自全球上市以来，已售出超过5500万瓶Eylea，拥有超过800万患者年的治疗经验。

2021年11月，拜耳在欧盟和日本提交了Eylea治疗早产儿ROP的新适应症申请。根据拜耳发布的公告，Eylea于2022年9月在日本获批用于早产儿ROP的治疗。在欧盟，这一新的适应症正在接受监管审查。来自随机的全球3期FIREFLEYE试验的结果显示，Eylea治疗的成功率在数字上高于激光手术的成功率(85.5%比82.1%)，并且通常可以通过在每只合格的眼睛中仅注射一次来实现。抢救治疗频率低，全身麻醉要求低。

ROP是全世界儿童失明的主要原因。在美国，每年有1，100-1，500名婴儿患有需要治疗的ROP。这种罕见的眼病通常会影响怀孕31周之前出生的婴儿，或出生时体重低于1500克(3.3磅)的婴儿。由于视网膜血管只有在足月婴儿(怀孕9个月左右)才能完全发育，这些早产儿存在视网膜血管发育异常(视网膜新生血管)的风险，可能导致视网膜脱离和不可逆的视力丧失。轻度ROP患者不治疗可能会好转，但有些患者需要治疗(目前标准的护理疗法是激光光凝)，以防止ROP造成严重的视力损害甚至失明。

该sBLA基于两项随机全球3期临床试验的数据支持(FIREFLEYE[n=113]，BUTTERFLEYE[n=120])。在ROP婴儿中进行了两个实验，并与激光光凝术进行了比较。这两项试验的结果显示，约80%接受Eylea治疗的ROP婴儿在52周时获得了成功(既不是活动性ROP，也不是不利的结构结果)，尽管这两项试验没有达到非劣效性的主要终点，因为激光凝固法显示的治疗水平高于历史上类似ROP试验中观察到的水平(FIREFLEYE试验：24周时的治疗成功率，Eylea为85.5%，激光为85.5%)

值得注意的是，根据探索性分析，患者完成Eylea给药治疗所需时间远少于激光治疗(FIREFLEYE试验：4分钟vs 122分钟；BUTTERFLEYE测试：11分钟vs 129分钟)。在两次测试中没有观察到新的Eylea安全信号。与LEA激光相比，FIREFLEYE试验中眼部不良事件(AE)的发生率分别为39%和37%，BUTTERFLEY试验中分别为18%和26%。FIREFLEYE试验中严重眼不良事件的发生率为8%，BUTTERFLEYE试验中分别为6.5%和11%。这两项试验中的AE与婴儿的早产或注射程序一致，也与类似ROP试验中的AE一致。

早产儿视网膜病(ROP)是早产儿未成熟视网膜的血管性疾病，以血管生长不完全为特征，导致血管生长因子(VEGF)水平升高，血管生长异常。主要风险因素包括出生时年龄低和体重轻。轻度ROP通常会自行消退，而重度ROP则需要及时治疗，以防止严重的视力损害甚至失明。激光手术是ROP的标准护理方法，可损伤视网膜组织，可能与高度近视、周边视力丧失等严重并发症有关。作为一种VEGF抑制剂，将Eylea注射到眼睛中，其药理学靶点是眼睛中升高的VEGF水平。

VEGF是人体内的一种天然蛋白质。它在健康身体中的正常功能是触发支持身体组织和器官生长的新血管的形成(血管生成)。还与眼部异常新生血管的生长有关，表现为异常的通透性增加，导致水肿。

Eylea是一种用于玻璃体内注射的新型VEGF抑制剂，它是一种重组融合蛋白，由人VEGF受体1和2的胞外结构域与人IgG1的Fc部分融合而成。

，并配制为等渗溶液进行玻璃体内注射。Eylea作为VEGF家族各成员（包括VEGF-A）及胎盘生长因子（PIGF）的一种可溶性诱饵受体发挥作用，与这些因子具有极高的亲和力，从而抑制这些因子与同源VEGF受体的结合和激活，因此Eylea可抑制异常的血管生成及渗漏。

对于因多种视网膜疾病而出现视力障碍的患者来说，Eylea是一种行之有效的治疗方案，在减少可预防的视力损失方面，无论是在随机临床研究还是在现实临床环境中，该药都始终提供了良好的治疗效果。

截至目前，Eylea已在全球100多个国家获准用于成人5个适应症，治疗视网膜病变引起的视力损害：包括糖尿病性黄斑水肿（DME）、新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD)，视网膜静脉阻塞 (RVO，包括BRVO和CRVO)、以及病理性近视性脉络膜新生血管(myopic CNV)引发的视力损害。（100医药网100yiyao.com）

原文出处：EYLEA (aflibercept) Injection sBLA for Treatment of Retinopathy of Prematurity (ROP) Accepted for FDA Priority Review

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