肿瘤发生是:科学家开发的儿童急性髓系白血病研究模型有望帮助开发新的靶向治疗！

来源：100医疗网原创2022-10-20 16336000

研究人员开发了一种工程临床相关的t(7；12)急性髓性白血病模型，其可能有助于潜在地揭示该疾病可以靶向的分子靶标。

急性髓细胞白血病(AML)是一种影响两岁以下儿童的高危癌症。大约20年前，科学家们首次瞄准了与这种癌症相关的特殊生物标志物。最近，一篇题为t(7；12)(q36；P13)在AML疫苗患者特异性特征和基因表达谱的研究报告中，布鲁内尔大学和其他机构的科学家在婴儿白血病治疗的研发方面取得了巨大进展。

当研究人员利用基因工程复制疾病中的基因缺陷时，患白血病的婴儿或许可以获得一系列新的治疗方法；在这篇论文中，研究人员首次通过基因工程技术创建了一个断层模型，这意味着他们可以研究婴儿白血病的生物学机制，并揭示潜在的药物靶点。研究人员Sabrina Tosi表示，这是我们找到治疗罕见和致命形式的儿童白血病的关键一步。通过制作这种白血病的体外模型，研究人员可以为进一步的研究提供工具，这可能有助于他们识别潜在的药物靶点，有望帮助开发可能的新疗法。

在英国，每年约有100名儿童被诊断为急性髓细胞白血病，而且没有单一的首选治疗方法。临床医生会尝试化疗和骨髓干细胞移植的不同组合，几乎没有孩子能活过3年。早在2000年，研究人员就发现特定基因突变的急性髓系白血病患儿体内会有高水平的MNX1基因表达产物。然而，由于这种疾病主要影响婴儿，研究人员很难从患者身上收集足够的癌细胞进行研究。因此，研究人员对基因的功能知之甚少。研究人员利用基因编辑创建了特殊的细胞模型，其中包含可以过量产生MNX1的基因突变，因此这种模型可以重复制作，这意味着科学家可以专注于这种白血病，观察它在分子水平上的作用，从而帮助开发新的疗法。

科学家们开发了一种儿童急性髓细胞白血病的研究模型，有望帮助开发新的靶向疗法。

图片：癌基因is (2022)。doi : 10.1038/s 41389-022-00426-2

得益于科学家在基因组工程技术领域的最新进展，他们现在已经为小鼠和人类开发出了新的研究模型，而白血病的机制才刚刚开始慢慢揭开，包括受影响的确切窗口和MNX1的作用，以及了解染色体易位t(7；12)细胞遗传学、分子生物学和临床特征可能为靶向治疗的发展铺平道路。在儿童中，今天的标准疗法与成人患者基本相同，如化疗和某些情况下的干细胞移植。因此，研究人员希望针对特殊类型的白血病确定非常特殊的靶点，从而开发出更有效、侵入性更小的疗法。

综上所述，在这项研究中，研究人员开发了一种工程临床相关的t(7；12)急性髓性白血病模型，其可能有助于潜在地揭示该疾病可以靶向的分子靶标。(100yiyao.com 100医疗网)

原始来源：

Ragusa，d .Cicir，y .Federico，c .等人设计的t(7；12)(q36；p13) AML概括了患者特异性特征和基因表达谱。癌基因11，50 (2022)。doi:10.1038/s41389-022-00426-2

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