肾性贫血新药！葛兰素史克HIF

来源：100医疗网原创2022-10-28 15336051

Duvroq (daplastat)是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)，与国内率先获得全球首批的roxadustat (Arestro)是同类药物。

图片来源：图片网

2022年10月28日/Bioon/-葛兰素史克(GSK)最近宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)心脏和肾脏药物咨询委员会(CRDAC)以13票赞成、3票反对的结果支持Duvroq(daprodustat，daplastat，tablet)用于透析治疗慢性肾病(CKD)成年患者贫血的益处。然而，以5票赞成，11票反对的投票结果，CRDAC不支持Duvroq治疗非透析CKD成年患者贫血的益处大于风险。

美国FDA在审查新药申请(NDA)时会考虑CRDAC的投票、反馈和建议，但不受委员会建议的约束。CRDAC为FDA提供独立的专家意见，以审查和评估已上市和潜在的治疗心血管和肾脏疾病的新药的安全性和疗效的现有数据。2022年4月，FDA接受了daprodustat的NDA，并将《处方药申报者付费法案》 (PDUFA)的目标日期指定为2023年2月1日。

CKD是日益严重的全球健康负担，影响全世界7亿患者。据估计，每7名CKD患者中就有1人会患有贫血，从而导致发病率和死亡率的增加和减少。在一些CKD患者中，如果处理不当，贫血可能导致衰竭并限制日常生活功能。如果不治疗或治疗不足，CKD贫血将导致不良的临床结果，并给患者和医疗系统带来巨大的负担。对于具有与当前疗法相同的疗效和安全性的方便的治疗选择，仍然存在未满足的需求。

GSK发展高级副总裁克里斯科尔西科(Chris Corsico)表示：今天的热烈讨论是审查daprodustat的重要一步。我们很高兴委员会已经认识到daprodustat在帮助一些治疗选择有限的CKD贫血患者方面的潜力。我们要感谢医生、患者和倡导团体，他们分享了关于这种疾病的宝贵见解。我们期待继续与FDA合作，完成对我们新药申请的审查。

daprodustat的化学结构式(来源：selleck.cn)

贫血在慢性肾病(CKD)患者中很常见，因为这类患者的肾脏不再产生足够的红细胞生成素，这是一种促进红细胞生成的激素。达普司他是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)。抑制氧诱导的脯氨酰羟化酶(PH)可以稳定缺氧诱导因子(HIF)，导致红细胞生成素和其他参与红细胞生成和铁代谢的基因转录，这与人体在高海拔地区发生的生理效应相似。HIF-PHI是一种新型药物，可以触发机体对缺氧的适应，刺激骨髓产生更多的红细胞，从而使肾性贫血患者受益。

Daprodustat在Ascend三期项目中进行了研究。该项目由五项3期临床研究组成，这些研究评估了在CKD的整个疗程中daprodustat治疗CKD引起的贫血的有效性和安全性。该项目招募了8000多名患者，他们接受了4.26年的治疗。根据项目数据，daprodustat在所有五项关键试验中都达到了主要疗效终点：改善未经治疗的CKD贫血患者的血红蛋白(Hb)水平，维持用促红细胞生成素兴奋剂(ESA，标准治疗选项)治疗的CKD贫血患者的Hb水平。此外，针对非透析患者(ASCEND-ND)和透析患者(ASCEND-D)的两项关键心血管结局研究显示，在主要不良事件(MACE)的风险方面，daprodustat并不劣于ESA。

Duvroq于2020年6月在日本获批，适用于治疗成年患者CKD引起的肾性贫血。这是Duvroq在全球的第一次监管批准，该药物在世界其他地区尚未获得批准。2018年11月，协和麒麟与GSK签署了日本市场Duvroq的商业战略合作协议。根据协议条款，在获得监管部门批准后，协和麒麟全权负责Duvroq在日本市场的分销。

Duvroq可以通过刺激骨髓产生更多的红细胞来减少肾性贫血，使患者受益。该药物可提供方便的口服治疗方案，并可避免注射用促红细胞生成素刺激物/重组人促红细胞生成素(rhEPO)给药和冷藏要求的挑战。此外，Duvroq可用于透析和非透析患者，这将为肾性贫血提供更方便的治疗选择。(100yiyao.com 100医疗网)

原始来源：

版权声明

本网站所有标注“来源：100医学网”或“来源：bioon”的文字、图片及音视频资料，版权归100医学网网站所有。未经授权，任何媒体、网站、个人不得转载，否则将追究法律责任。获得书面授权转载时，必须注明“来源：100医学网”。其他来源的文章均为转载文章。本网站所有转载文章都是为了传递更多信息。转载内容不代表本站立场。不想被转载的媒体或个人可以联系我们，我们会立即删除。

87%的用户都在使用100医疗网APP随时阅读、评论、分享、交流。请扫描二维码下载-