视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris期临床:治疗73周 无复发！

来源：100医疗网原创2022-10-28 15336058

Ultomiris是首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，可提供即时、完全和持续的补体抑制作用。

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2022年10月28日/Bioon/-阿斯利康最近在2022年欧洲多发性硬化治疗和研究委员会第38届大会上宣布了三项CHAMPION-NMOSD试验的详细阳性结果。数据显示，在抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性(Ab)视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)的成年患者中，与C5补体抑制剂Soliris(eculizumab)的关键临床试验中的外用安慰剂相比，长效C5补体抑制剂Ultomiris(ravulizumab)显著降低了98.6%的疾病复发风险。此外，根据Hauser步行指数(一种评估活动性的指数)，接受Ultomiris治疗的患者中出现临床显著恶化的比例较低。

NMOSD是一种罕见的自身免疫性疾病，影响中枢神经系统(CNS)，包括脊柱和视神经。大多数NMOSD患者将经历不可预测的复发，其特征是出现新的神经症状或现有神经症状的恶化。这些症状往往很严重，并有复发的趋势，这可能导致永久性残疾。

Soliris于2019年获得美国和欧洲监管机构的批准，是第一个治疗NMOSD的药物。它适用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体(Ab)阳性的NMOSD成年患者。Ultomiris是Soliris的长效产品，是第二代长效C5补体抑制剂，尚未被批准用于治疗NMOSD。

CHAMPION-NMOSD是一项全球3期、开放标签、多中心试验，用于评估Ultomiris对患有NMOSD的成年患者(n=58)的安全性和有效性。由于NMOSD复发的潜在长期功能影响和有效治疗方案的可用性，直接安慰剂对照组因伦理原因被排除在外。因此，在Soliris PREVENT的关键临床试验中，将Ultomiris与外部安慰剂组进行了比较。

数据显示，治疗的中位持续时间为73周，在接受Ultomiris治疗的患者中观察到零复发(复发风险降低：98.6%，HR [95% CI]=0.014 [0.000，0.103]，p 0.0001)。此外，100%接受Ultomiris治疗的患者在48周时没有复发，相比之下，接受外用安慰剂治疗的患者有63%没有复发。

CHAMPION-NMOSD试验还达到了关键的次要疗效终点，包括裁定的年化复发率(研究中的复发总数除以患者年总数)和根据Hauser步行指数(一种评估活动能力的量表)从基线测量的活动能力(行走能力)的临床重要变化。

CHAMPION-NMOSD测试结果(图片来源：阿斯利康)

总的来说，Ultomiris的安全性和耐受性与之前的临床研究和实际使用是一致的，没有观察到新的安全性信号。最常见的不良事件(AE)(10%)是头痛(24%)、背痛(12%)、关节痛(10%)和尿路感染(10%)。所有新冠肺炎病例都不严重，这被认为与乌尔托米里斯无关。报告了2例脑膜炎球菌感染，2例患者完全康复，无后遗症，1例患者继续实验。56名患者在长期扩张期间继续接受治疗。

CHAMPION-NMOSD试验的首席研究员、梅奥诊所多发性硬化和自身免疫神经病学中心主任兼梅奥神经免疫学实验室主任Sean J.Pittock表示：CHAMPION-NMOSD试验显示，中位治疗持续时间为73周，无复发，这提供了每八周施用Ultomiris可以持续降低患者复发风险的证据，并强调了C5抑制在管理NMOSD中的功效。

阿斯利康子公司Alexion的开发和安全总监兼高级副总裁Gianluca Pirozzi表示：CHAMPION-NMOSD是设计和执行罕见疾病临床试验所需创新的一个显著例子，这些试验科学严谨，具有临床意义。通过征求患者的意见并与监管机构协调，这项3期试验将患者的需求放在首位，并评估对他们来说最重要的措施Ultomiris的结果和潜力，以促进NMOSD社区的护理。

NMOSD是一种罕见而严重的自身免疫性疾病，它会在没有警告的情况下攻击中枢神经系统，并会对大脑、视神经和脊髓造成进行性和不可逆的损害

伤可能导致长期残疾。抗AQP4抗体引发的补体激活是导致这些损伤的主要潜在原因之一，大约四分之三（73%）的NMOSD患者抗AQP4自身抗体检测呈阳性。检测抗AQP4自身抗体可用于NMOSD的，该病主要影响女性，通常在其生命的黄金时期。

Soliris（eculizumab，依库珠单抗）是一种C5补体抑制剂，是获得监管批准的第一种治疗NMOSD的药物。Ultomiris是一款长效C5补体抑制剂，是Soliris的长效版。2款药物均通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用，包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。

Ultomiris和Soliris是Alexion公司的2款主打产品。2020年12月，阿斯利康宣布390亿美元现金加股票形式收购Alexion。这笔收购于2021年7月成功完成。此次收购是阿斯利康于1999年由英国和瑞典的两家制药商合并成立以来开展的最大一笔收购。该项收购的成功完成标志着阿斯利康进入了罕见病药物领域，开启了阿斯利康的新篇章。

Soliris于2007年首次获准上市，目前已获批准治疗多种超级罕见病，包括：PNH、aHUS、gMG、NMOSD。Ultomiris是Soliris的长效版产品，是第二代、长效C5补体抑制剂，于2018年底首次获批上市，已批准的适应症包括：PNH、aHUS、gMG。（100医药网100yiyao.com）

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