一种治疗骨髓增生异常综合征相关贫血的新药(MDS)！红细胞成熟剂Reblozyl一线治疗3期成功！

来源：100医疗网原创2022-11-04 18336003

Reblozyl是第一个在极低风险/低风险/中度风险MDS患者的一线治疗中达到主要和关键次要终点的红细胞成熟剂(EMA)。

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2022年11月03日/BION-百时美施贵宝公司(BMS)最近宣布，评估Reblozyl(luspatercept)作为骨髓增生异常综合征(MDS)相关贫血的一线治疗的3期命令研究(NCT03682536)已达到其主要终点。

COMMANDS是一项3期、开放标签、随机研究，在由红细胞生成兴奋剂(ESA，初始治疗)、极低风险/低风险/中度风险(IPSS-R)骨髓增生异常综合征(MDS-RS)引起的贫血患者中进行，并评估了Reblozyl和epoetin。该研究的主要终点是：12周的红细胞输注非依赖性(RBC-TI)和平均血红蛋白(Hb)增加1.5g/dL。关键次要终点包括第1-24周研究期间24周的RBC-Ti、12周的RBC-Ti和8周的红细胞反应。

该研究达到了主要终点：由独立审查委员会进行的一项预先指定的中期分析显示，与-EPO etin治疗组相比，在极低风险、低风险和中度风险成年MDS患者的一线治疗中，Reblozyl治疗组的RBC-TI和Hb的增加具有高度显著性和临床意义。该试验的安全性结果与之前在MEDALIST研究(NCT02631070)中证明的Reblozyl的安全性特征一致，没有报告新的安全性信号。

值得一提的是，Reblozyl是第一个在极低风险/低风险/中度风险MDS患者的一线治疗中达到主要和关键次要终点的红细胞成熟剂(EMA)。百时美施贵宝将完成对COMMANDS研究数据的全面评估，并配合调查人员在即将召开的医学会议上提交详细的结果，并与监管机构讨论这些结果。

百时美施贵宝公司血液学发展高级副总裁诺亚伯克维兹(Noah Berkowitz)表示：尽管MDS患者贫血的治疗取得了进展，但对于输血依赖型MDS患者来说，仍然需要新的、更好的一线治疗方法。我们对COMMANDS研究的积极结果感到高兴，并期待提供这些重要的数据。

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组密切相关的血液肿瘤，其特征是健康红细胞、白细胞和血小板的无效产生，可导致贫血和频繁或严重的感染。患有贫血的MDS患者通常需要定期输血，以增加血液循环中健康红细胞的数量。但频繁输血与铁超载、输血反应、感染风险增加有关。

Reblozyl是首个同类红细胞成熟剂(EMA)，已被批准用于治疗输血依赖性(TD)地中海贫血和与极低/低/中度骨髓增生异常综合征(MSD)相关的贫血。在美国，Reblozyl的适应症为：(1)用于治疗需要定期输注红细胞的成年患者的地中海贫血；(2)用于极低风险至中度风险的骨髓增生异常综合征(MDS-RS)成年患者，这些患者未能接受红细胞生成刺激剂治疗，需要在8周内输注2个红细胞(RBC)单位，以及骨髓涂片中出现骨髓增生异常粒细胞和血小板增多的骨髓增生异常综合征/骨髓增生性肿瘤(MDS/MPN-RS-T)。

Reblozyl最初是由BMS与Acceleron制药公司合作开发的。2021年11月默克完成对Acceleron 115亿美元的收购后，Reblozyl现在由BMS和默克共同开发和商业化。

葡萄牙语的作用机制

Reblozyl是监管机构批准的第一种红细胞成熟剂(EMA ),用于治疗与地中海贫血和极低/低/中度风险骨髓增生异常综合征(MSD)相关的贫血。在符合条件的患者中，Reblozyl是一个重要的治疗类别。需要指出的是，对于需要立即纠正贫血的患者，Reblozyl不适合作为红细胞输注的替代品。

Reblozyl的活性药物成分是luspatercept，是第一个同类红细胞成熟剂(EMA)，可以调节晚期红细胞的成熟。Luspatercept是一种可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB受体(ActRIIB)的胞外结构域融合而成。作为配体陷阱，它可以通过靶向调节晚期RBC的转化生长因子(TGF)-超家族的特异性配体，减少Smad2/3信号通路的激活，提高无效RBC的生成，促进晚期RBC红细胞成熟，提高血红蛋白水平。(100yiyao.com 100医疗网)

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