吉星宣布国家医药产品监督管理局接受OMECAMTIV MECARBIL的上市申请

来源：济兴药业2022-11-07 1:04

首个选择性小分子心肌肌球蛋白激活剂有望为射血分数降低的心力衰竭患者带来更多治疗选择。

2022年11月7日，致力于为患有严重危及生命疾病的患者提供创新药物的生物制药企业中国上海-济星药业股份有限公司(以下简称济星)今日宣布，国家药品监督管理局药品审评中心已受理其治疗射血分数降低的心力衰竭(HFrEF)新药omecamtiv mecarbil的上市申请。

Omecamtiv mecarbil是一种正在开发的新药，是第一个选择性心肌肌球蛋白小分子激活剂。它是由Cytokinetics开发的，cyto kinetics是吉星的授权合作伙伴。它可以直接针对心脏的收缩机制，在收缩过程中结合并增加心脏肌球蛋白头部区域与肌动蛋白相互作用的数量。2022年2月，Cytokinetics宣布美国美国食品药品监督管理局()已接受omecamtiv mecarbil的新药申请。根据与Cytokinetics的许可合作协议，济星拥有在大中华区开发和商业化治疗HFrEF的omecamtiv mecarbil的独家许可。

这是我们第一次申请国家医药产品管理局批准的一类新药上市。我们期待着与国家医疗产品管理局和医学界密切合作，尽快将这种开创性的新药带给中国的患者。吉星董事会成员兼首席执行官Peter Fong博士表示：这也是吉星业务增长的重要里程碑，标志着吉星正在成为兼具临床开发和商业化能力的创新型生物制药企业，是连接中国和世界在药物创新领域的桥梁。

在中国，慢性病患病率持续上升，影响患者超过1200万，其中HFrEF占比高达40%。尽管进行了标准治疗，许多HFrEF患者仍有心力衰竭恶化的症状和体征。心力衰竭患者的5年生存率仅为60%。

Omecamtiv mecarbil有望为中国HFrEF患者带来更多的治疗选择。中国拥有世界上最大的心脏病患者群体，吉星自成立以来一直致力于解决心血管疾病带来的挑战。吉星首席商务官吴坤说。我们在心血管领域建立了坚实的产品管道，包括3个临床晚期产品，涵盖6个适应症。新药申请Omecamtiv mecarbil的成功提交，将极大地推动吉星产品的商业化，从而惠及更多患者。

新药上市申请基于omecamtiv mecarbil的3期临床试验Galactic-HF(通过改善心力衰竭患者的收缩来降低不良心脏结局的全球方法-通过改善心力衰竭患者的心肌收缩性来减少不良血管结局的整体策略)的临床研究结果。GALACTIC-HF在全球35个国家的945个研究中心招募了8000多名患者，其中中国有41个研究中心，中国随机有400名受试者。GALACTIC-HF中国亚组研究结果显示，与安慰剂相比，omecamtiv mecarbil治疗在降低接受标准治疗的中国患者心血管死亡或心力衰竭事件(心力衰竭住院和其他心力衰竭紧急治疗)的主要复合终点风险方面具有学术意义。这一结果与总体研究人群中的观察结果一致，中国亚组正在接受omecamtiv mecarbil治疗，显示出受益更大的趋势。

关于Omecamtiv Mecarbil

Omecamtiv mecarbil是一种正在开发中的心肌肌球蛋白选择性小分子激活剂。作为同类中第一个靶向肌节的新药，它可以直接靶向心脏的收缩机制，结合并增加心脏肌球蛋白头部区域在收缩过程中与肌动蛋白相互作用的数量。Omecamtiv mecarbil旨在增加每个心动周期中肌动蛋白-肌球蛋白活性交叉桥的数量，从而增强射血分数降低的心力衰竭(HFrEF)患者受损的心肌收缩性。以前的临床研究表明，奥美拉唑能增强心肌收缩力而不增加细胞内钙

Omecamtiv mecarbil的开发项目正在评估其治疗HFrEF的潜力。Ometiv Mecarbil的第一个3期临床试验GALACTIC-HF的阳性结果证明，与接受标准治疗的患者的安慰剂相比，omecamtiv mecarbil治疗在降低心血管死亡或心力衰竭事件的主要复合终点(心力衰竭住院治疗和其他心力衰竭紧急治疗)的风险方面具有统计学意义。没有观察到心血管死亡次要终点的减少。在治疗组中，不良事件和研究药物的停用是平衡的。FDA已经根据GALACTIC-HF的结果接受了Omecamtiv mecarbil的新药申请，并将《处方药使用者付费法案(PDUFA)》的目标审查日期指定为2023年2月28日。

关于心力衰竭

心力衰竭是由各种原因引起的心脏结构和/或功能异常改变，导致心室收缩和/或舒张功能障碍的一组复杂的临床综合征。主要表现为呼吸困难、乏力和液体潴留(肺充血、全身充血和外周水肿)等。也是各种心脏病的严重表现或晚期。

5。据估计，全球心力衰竭患者约6400万6。在中国25岁以上人群的患病率为1.1%，这意味着中国25岁以上人群中患者人数估计超过1200万，且患病率随着年龄增加而上升7。

根据左室射血分数（LVEF），分为射血分数降低的心衰（HFrEF，LVEF 40%）、射血分数改善的心衰（HFimpEF，既往LVEF 40%，随访LVEF 40%）、射血分数轻度降低的心衰（HFmrEF，LVEF 41%-49%）和射血分数保留的心衰（HFpEF，LVEF 50%）8。在中国队列中观察到HFrEF的患者5年死亡率明显高于其他类型9。

虽然心衰的防治已经取得了很大进步，但整体预后仍不理想。有数据显示，中国心衰患者出院后30天和1年的再住院率为19%和53%，而出院后30天和1年死亡率分别为14%和29%10。考虑到心衰患者的数量，反复住院和最终死亡都给家庭和医疗系统都带来明显的负担。

关于箕星

箕星是一家总部位于中国上海的生物制药公司，致力于将创新科学和药物带给罹患严重危及生命健康疾病的中国患者。箕星由RTW Investments, LP于2019年投资创立，与全球多家生物技术公司开展合作，通过开发和商业化独特创新的治疗药物，应对心血管和眼科疾病领域尚未满足的医疗需求。凭借强劲且不断壮大的产品管线、经验丰富的管理团队和以患者为中心的理念，箕星将为大中华地区的患者群体带来持久而深远的影响。更多信息请访问：。

关于Cytokinetics

Cytokinetics是一家处于新药研发后期阶段的生物制药公司，致力于同类首创肌肉激活剂和新一代肌肉抑制剂的发现、开发和商业化，为肌肉性能受损的进行性衰弱疾病患者提供潜在治疗选择。作为肌肉生物学和肌肉运动力学领域的领军者，Cytokinetics目前正在开发小分子候选药物，此类药物专门设计用于影响肌肉的功能和收缩力。在一项针对心力衰竭患者的大型国际3期临床试验GALACTIC-HF取得积极结果后，Cytokinetics已为其新型心肌激活剂omecamtiv mecarbil的潜在商业化做好准备。Cytokinetics 还在开发新一代心肌肌球蛋白抑制剂aficamten，开展aficamten 在症状性梗阻性HCM患者中的3 期临床试验SEQUOIA-HCM。2期临床试验REDWOOD-HCM的队列4还在评估aficamten对非梗阻性HCM 的治疗。Cytokinetics还拥有另一款在研药物reldesemtiv，这是一种快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂，目前正在肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中进行3期临床试验COURAGE-ALS。Cytokinetics延续其在肌肉生物学及相关药理学领域20多年来的开拓创新历史，始终专注于肌肉功能障碍和肌无力疾病。更多信息请访问：。

References:

1.Psotka MA, Gottlieb SS, Francis GS et al. Cardiac Calcitropes, Myotropes, and Mitotropes. JACC. 2019; 73:2345-53.

2.Planelles-Herrero VJ, Hartman JJ, Robert-Paganin J. et al. Mechanistic and structural basis for activation of cardiac myosin force production by omecamtiv mecarbil. Nat Commun. 2017;8:190.

3.Shen YT, Malik FI, Zhao X, et al. Improvement of cardiac function by a cardiac myosin activator in conscious dogs with systolic heart failure. Circ Heart Fail. 2010; 3: 522-27.

4.Malik FI, Hartman JJ, Elias KA, Morgan BP, Rodriguez H, Brejc K, Anderson RL, Sueoka SH, Lee KH, Finer JT, Sakowicz R. Cardiac myosin activation: a potential therapeutic approach for systolic heart failure. Science. 2011 Mar 18;331(6023):1439-43.

5.Yang et al., Heart Failure Group of the Cardiovascular Diseases Branch of the Chinese Medical Association, Heart Failure Specialty Committee of Chinese Physicians Association, Editorial Board of Chinese Journal of Cardiology. 2018 Chinese guidelines for the diagnosis and treatment of heart failure. Chin J Cardiol. 2018;46(10):760-789.

6.GBD 2017 Disease and Injury Incidence and Prevalence Collaborators. Global, regional, and national incidence, prevalence, and years lived with disability for 354 diseases and injuries for 195 countries and territories, 1990 2017: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2017.Lancet.2018; 392: 1789 1858.

7.Wang H, Chai K, Du M, et al. Prevalence and Incidence of Heart Failure Among Urban Patients in China: A National Population-Based Analysis. Circ Heart Fail. 2021;14(10):e008406.

8.Heidenreich PA, et al. 2022 AHA/ACC/HFSA Guideline for the Management of Heart Failure: A Report of the American College of Cardiology/American Heart Association Joint Committee on Clinical Practice Guidelines. J Am Coll Cardiol.2022;79(17):e263-e421.

9.Chen SQ, Huang ZD, Liang Y, et al. Five-year mortality of heart failure with preserved, mildly reduced, and reduced ejection fraction in a 4880 Chinese cohort. ESC Heart Fail. 2022;9(4):2336-2347.

10.Lan T, Liao Y, Zhang J, et al. Mortality and readmission rates after heart failure: A systematic review and meta-analysis. Therapeutics and Clinical Risk Management. 2021;17: 1307 1320.

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