体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作，靶向脂蛋白a，预防心血管疾病

此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸（ASO）药物，预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白

脂蛋白a是一种富含的特殊大分子脂蛋白，表面由胆固醇及磷脂包裹，嵌有亲水性载脂蛋白，其可以进入并沉积在壁上，高水平的脂蛋白a与心脏病发作、中风和其他心血管疾病的高风险相关。

然而，目前还没有能够有效降低脂蛋白a水平的方法，其水平主要由基因决定，无法通过改变生活方式进行干预，他汀类降脂药物也几乎没有效果。

脂蛋白a的这些风险，再加上有证据表明，体内缺乏脂蛋白a的人是健康的，他们的心脏病发作和中风的风险很低。因此，Verve Therapeutics确定脂蛋白a非常适合作为其开发的一次性碱基编辑技术的靶点。理论上来说，针对脂蛋白a定制的基因编辑可以安全且永久性降低其表达水平，从而降低患心脏病和中风等心血管疾病的风险。

制药巨头礼来（Eli Lilly）从上述理论中看到了希望，决定向Verve支付6000万美元，这一金额包括预付款和股权投资，并承诺了高达4.65亿美元的里程碑付款、特许权使用费。Verve 负责早期开发，礼来负责后续的开发和商业化。

此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸（ASO）药物，预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白a的siRNA药物预计将在2026年完成3期临床试验。此外，Silence Therapeutics的靶向脂蛋白a的siRNA候选药物SLN360正处于中期临床试验阶段。此外，CRISPR Therapeutics也在开发一款降低脂蛋白a的体内基因编辑疗法。

Verve Therapeutics由著名心脏病专家Sekar Kathiresan等人创立，致力于通过碱基编辑技术开发心脏病预防针，实现一次注射，永久预防心脏病。 Verve Therapeutics 获得了 Beam Therapeutics、Broad研究所和哈佛大学的碱基编辑的专利授权，还获得了 Acuitas Therapeutics 的脂质纳米颗粒（LNP）递送载体的专利授权。 早在2022年7月，Verve 完成了碱基编辑疗法VERVE-101 的首例患者给药，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），这也是世界首个体内碱基编辑的临床试验。这标志着下一代基因编辑技术 碱基编辑开始进入临床试验，也标志着基因编辑技术开始进入常见疾病的治疗。 2022年7月，Verve 还与福泰制药（Vertex）达成合作，开发肝脏疾病的体内基因编辑疗法，福泰制药向 Verve 支付了2500万美元预付款，并购买了3500万美元股票。Verve 还有资格获得6600万美元奖金，将在达成双方约定的3款疗法的开发标准后由福泰制药支付，此外，Vertex 还有资格获得高达3.4亿美元的开发和商业里程碑奖励。

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