首款 RNA 编辑疗法即将投入临床

来源：100医药网原创 2023-10-12 09:35

Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。

Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。

保罗-博尔诺

Wave首席执行官保罗-博尔诺表示：这项申请的重要性在于展示了该领域可以快速将药物从构想阶段推进到临床试验阶段。

WVE-006旨在治疗与 -1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的肺部或肝脏疾病，它通过修复功能性野生型 -1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白的产生和循环，降低突变型Z-AAT蛋白的水平来实现治疗效果。

博尔诺表示：这项疗法的独特之处在于修复了一种损坏的蛋白质，从而使其重新获得功能。我们将负责任地将这个项目带入临床试验，并相信它将改变病人的治疗方式。

与DNA编辑相比，WVE-006利用了RNA编辑技术，具有更安全的特点，因为它是可逆的，不会永久改变遗传密码。Wave已经证明该技术不会产生任何意外的旁观者编辑，也不会产生意外蛋白质，也就是所谓的异构体。

Wave的临床试验进展再次引发了人们对于RNA编辑技术的关注，这是一个备受关注的领域。专家表示，观察者们将密切关注安全性指标，同时也期待RNA编辑技术在未来几年内为患者生活带来改善。

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