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海军军医大学廖专及邹文斌共同通讯在Gut(IF 25)在线发表题为 Pancreas-directed AAV8-hSPINK1gene therapy safely and effectively protects against pancreatitis inmice 的研究论文,该研究表明胰腺导向的AAV8-hSPINK1基因治疗安全有效地改善小鼠。结果表明,构建的AAV8-hSPINK1载体特异性安全靶向胰腺,对心、肺、脾、肝、肾的器官趋向性低,转导效率高(最佳表达剂量为2 1011 vg/只)。
hSPINK1的表达和疗效在注射后4周达到峰值,并保持显著水平至少8周。在所有三种小鼠模型中,发病前单剂量AAV8-hSPINK1显著减轻了胰腺炎的严重程度,减缓了纤维化的进展,降低了胰腺细胞凋亡和自噬水平,加速了胰腺炎的恢复过程。总之,一次性注射AAV8-hSPINK1安全靶向胰腺,转导效率高,可有效改善小鼠胰腺炎表型。该方法在预防和治疗CP方面具有广阔的前景。
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