全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证 |
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全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
来源:生物世界 2024-04-18 13:58
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。2024年4月15日,辉大(上海)生物科技有限公司(简称 辉大基因 )宣布,美国食品药品监督局()授予其迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器(mxABE)疗法儿科药物资格(RPDD)资格认定,用于治疗OTOF(Otoferlin)基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。
这是辉大基因继2024年2月29日获得孤儿药(ODD)认定后FDA再次认可其潜在临床价值,成为全球首个获得ODD和RPDD双认定的Cas13X-RNA碱基编辑器疗法。
辉大基因联合创始人、首席执行官兼医学负责人陆英明博士表示,治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法依赖于辉大自主研发的RNA碱基编辑器,此次获得美国FDA 孤儿药 和 儿科罕见病药物资格 双认定,非常鼓舞人心。辉大基因第四个项目获得美国FDA的ODD和RPDD双认定的里程碑式的结果,反映了团队的付出和科学创新得到认可。
该疗法的临床前研究于2023年11月发表于MolecularTherapy期刊,论文题为:RNA base editing therapy cures hearing loss induced byOTOFgene mutation。
陆英明博士表示,该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。辉大团队将不忘初心,这也支撑了团队的信念,即迫切需要对先天性听力损失进行创新治疗。这是全球首个获得美国FDA的ODD和RPDD双认定的RNA碱基编辑疗法,也让全世界见证了中国的创新能力。
美国FDA授予孤儿药认定(ODD)旨在支持美国每年患病人数少于20万人的罕见病药物开发。获批ODD的潜在好处包括但不限于加速审批通道、上市后7年的美国市场独占权、临床试验费用的税收减免,以及免除《处方药使用者付费法案》(PDUFA)费用(目前价值超过400万美元)。儿科罕见病药物资格认定(RPDD)被授予用于治疗罕见儿童疾病,即影响在美国人数少于20万,年龄在18岁或以下的儿童。根据RPDD计划,该药物最初被批准用于获得RPDD的疾病上市许可申请(BLA)获批后,申办方有资格获得优先审查券(PRV)。申办方可以兑换优先审查券,用于任何后续产品上市申请时的加速优先审查,也可以出售或转让给第三方。PRV的历史交易价格基本上超过1亿美元,最高价格为3.5亿美元。
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