潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76% |
 |
来源：医药魔方 2024-07-20 14:37
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。uniQure公司亨廷顿氏病基因疗法AMT-130的临床之路起步坎坷，但该公司在7月9日宣布，最新的中期数据显示疾病进展有所延缓。
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。亨廷顿氏病由编码亨廷蛋白的多功能基因外显子1中的CAG三核苷酸异常扩增引起。据EMA，亨廷顿氏病影响着美国和欧洲约7万人，是领域最大的临床未满足需求之一。
AMT-130是uniQure首个聚焦系统的基因疗法，由AAV5载体携带专门沉默HTT基因表达的微小RNA，利用专有的miQURE沉默技术，抑制突变亨廷顿蛋白（mHTT）的产生。
在美国和欧洲进行的两项I/II期试验中，21例患者（n=12低剂量；n=9高剂量）接受了AMT-130治疗，且其24个月的随访数据可供分析。
数据显示，接受高剂量AMT-130治疗的亨廷顿氏症患者的评分表平均降低了0.2分，而由154例患者组成的外部对照组则降低了1分。这相当于疾病进展减缓了80%。
同时，低剂量组的得分降低了0.7分，相当于疾病进展减缓了30%。uniQure公司表示，这些数据证明了 具有学意义、剂量依赖性和持久的潜在治疗效果证据 。
所有接受AMT-130治疗的患者脑脊液中神经丝轻链蛋白（NfL，一种神经变性生物标志物）的平均水平比基线下降了11%。
受此消息催化，uniQure股价大涨76%。
事实上，AMT-130的开发并不顺利。2022年8月，在一项开放标签的欧洲I/II期试验中，有两组患者因出现安全信号而暂停用药，导致该疗法受到严格审查。在3例患者因各种症状住院后，安全监测委员会建议暂停给药，该暂停于2022年11月解除。
版权声明 本网站所有注明“来源：100医药网”或“来源：bioon”的文字、图片和音视频资料，版权均属于100医药网网站所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任。取得书面授权转载时，须注明“来源：100医药网”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。 87%用户都在用100医药网APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->
医药网新闻
- 相关报道
-
- Nature Methods：数据共享与更新!单细胞图谱如何‘活’起来？ (2024-12-22)
- 2024年医药并购交易：肿瘤降温，自免热潮 (2024-12-22)
- BMJ：哈佛团队发现，每周吃142克黑巧克力的人，患2型糖尿病风险下降21% (2024-12-21)
- Cell：一种起源自转座子的IFNAR2蛋白变体调节着人类干扰素信号传导，可能解释着为何不同的人对相同的病原体感染产生不同的反应 (2024-12-21)
- 拥抱AI，颜宁团队连发两篇论文，开发“酷寻”策略，探寻未知新蛋白，开启结构生物学新范式 (2024-12-21)
- Nature子刊：柴人杰团队等揭示GPR156在维持听觉功能中的激活机制 (2024-12-21)
- Nature：皮肤竟也是“自主免疫工厂”？揭开免疫学的新篇章 (2024-12-21)
- Nat Genet：染色体混乱或会促进白血病对疗法的耐受 有望帮助开发新型靶向性疗法 (2024-12-20)
- Cell：蛋白流动性降低是导致慢性疾病的致病机制，有望开发新的疗法 (2024-12-20)
- Nature Aging：梅奥医学中心发现新型衰老标志物——IL (2024-12-20)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明：
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性；您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司，有权但无此义务，改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源：XXX（非医药网）"的作品，均转载自其它媒体，转载目的在于传递更多信息，并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件，意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布，可与本网联系，本网视情况可立即将其撤除。联系QQ：896150040
