华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验 |
来源:生物世界 2024-08-03 11:39
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。日前,一家名为AIRNA的RNA编辑疗法开发公司宣布完成了6000万美元的A轮融资,将用于推进其主要项目 -1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)疗法在2025年进入临床试验,以及开发之外的其他研发管线。
AIRNA公司总裁兼CEOKris Elverum表示,在当前这个困难的融资环境中,能够获得超额认购,真的非常幸运。他没有进一步公司的具体研发管线,但表示公司正在众多治疗领域寻找常见疾病的治疗方法,包括心疾病、代谢紊乱、血液疾病以及RNA编辑可以提供独特治疗潜力的其他疾病。
AIRNA是专注于开发RNA编辑疗法的几家公司之一。迄今为止,Wave Life Sciences在这一领域走得最远,该公司预计今年晚些时候将发布其AATD疗法WVE-006的RNA编辑机制验证数据,该疗法目前正在Ib/IIa期临床试验,WVE-006是一款使用GalNAc递送载体进行皮下注射递送的RNA编辑寡核苷酸疗法,葛兰素史克公司(GSK)拥有其全球独家授权。
除此之外,还有几家公司正在积极开发RNA编辑疗法,Korro Bio计划在今年下半年提交KRRO-110疗法用于AATD患者的首次人体临床试验申请。Shape Therapeutics在今年5月发表的数据表明,其RNAfix编辑平台具有治疗系统(CNS)疾病的潜力,在非人灵长类动物大脑中可实现高达92%的RNA编辑效率,在小鼠大脑中实现95%的RNA编辑效率,并且在给药后至少保持6个月。今年6月,Ascidian Therapeutics与罗氏达成一项总额高达18亿美元的合作,利用Ascidian的RNA外显子编辑平台,发现和开发针对神经系统疾病的RNA外显子编辑疗法。
AIRNA公司基于其RESTORE+TMRNA编辑平台开发疗法。RESTORE+首先靶向RNA链中的一个特定位点,激活与治疗相关蛋白质的组成和功能的变化。该平台优化了化学物质、序列和寡核苷酸的递送,以便在递送到细胞中时精确地与目标位点的RNA结合,旨在实现精确、高效和安全的RNA编辑。在靶标结合后,寡核苷酸招募内源性的作用于RNA的腺苷脱氨酶(ADAR酶),在RNA靶位点进行腺苷到肌苷(A to I)编辑,编辑后的I会被识别为鸟苷(G)。这一编辑能够修复致病性点突变,或诱导具有治疗效果的有效功能增益或功能缺失突变,从而精确改变蛋白质活性。
相比于当前广泛应用的DNA编辑,RNA编辑的优势非常明显,因为对RNA的改变是暂时性的,而非永久性的,这意味着你可以开始或停止,也可以增加或减少剂量,随着患者的治疗进展,可以选择最适合他们的方式。
AIRNA公司的RESTORE+平台基于公司两位学术联合创始人 Thorsten Stafforst博士(图宾根大学)和李进博士(斯坦福大学)的开创性研究成果。
Thorsten Stafforst博士(左)和李进博士(右)
早在2012年,Thorsten Stafforst就在Angewandte Chemie International Edition期刊发表论文,展示了通过特定密码子的位点选择性编辑对mRNA中的点突变进行选择性修复【1】。
2019年,ThorstenStafforst、李进以及公司另外两位联合创始人Paul Vogel和Tobias Merkle率先在NatureBiotechnology期刊发表论文,展示了ADAR介导的RNA编辑以及使用寡核苷酸招募内源性ADAR进行靶向RNA编辑【2】。
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致 -1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑,以及在RNA水平编辑了信号因子STAT1中第701位磷酸酪氨酸,且几乎没有观察到脱靶编辑,也未干扰细胞内源性ADAR酶天然编辑稳态。此外,RESTORE方法所使用的向导RNA是一段人工合成寡核苷酸,避免了蛋白质的异位表达,成为药物开发的一种有吸引力的新方法。
此后,研究团队创立了AIRNA公司,2023年9月,AIRNA获得著名风投公司ARCH领投的3000万美元首轮融资,走出隐身模式,加上此次6000万美元A轮融资,该公司融资总额达到9000万美元。
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