辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市 |
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来源:医药魔方 2024-08-17 13:28
2023年12月,marstacimab的生物制剂许可申请(BLA)获得了FDA和EMA的受理。其中,FDA将PDUFA日期定在2024年Q4,EMA预计在2025年Q1做出审批决定。8月13日,CDE网站显示,辉瑞抗组织因子通路抑制剂(TFPI)马塔西单抗(marstacimab)上市申请正式获得药监局受理,用于A型以及B型。
Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂(TFPI)的人源IgG1单克隆抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白,可防止形成。Marstacimab作用机制不同于现有疗法,是通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域,重新建立出血和凝血之间的平衡,即便患者体内存在抑制剂,也能发挥减少出血发作次数的作用,显示出临床优势。
2023年12月,marstacimab的生物制剂许可申请(BLA)获得了和EMA的受理。其中,FDA将PDUFA日期定在2024年Q4,EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
此前一项全球性多中心、开放标签的关键III期BASIS临床研究(NCT03938792)已达到主要终点。该研究共纳入约145例患有重度A型血友病(FVIII 1%)或中度至重度B型血友病(FIX 2%)青少年和成人受试者,无论患者体内有没有生成抑制剂。
研究显示,marstacimab在降低年化出血率(ABR)方面具有显著的学意义和临床相关性。其中,相比常规预防治疗和按需治疗,marstacimab可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%。同时,在该临床试验的长期扩展观察性研究中,患者在额外的16个月随访后,仍能观察到出血率持续下降。
现阶段,凝血因子是血友病A和血友病B的常规治疗方案,这意味着患者每周通常需要进行多次注射。而marstacimab通过每周以固定剂量皮下注射给药,如果获得批准,将会成为B型血友病首个每周1次皮下注射型药物,也是血友病A型或B型首个固定剂量药物。
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