辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市 |
![]() |
来源:医药魔方 2024-08-17 13:28
2023年12月,marstacimab的生物制剂许可申请(BLA)获得了FDA和EMA的受理。其中,FDA将PDUFA日期定在2024年Q4,EMA预计在2025年Q1做出审批决定。8月13日,CDE网站显示,辉瑞抗组织因子通路抑制剂(TFPI)马塔西单抗(marstacimab)上市申请正式获得药监局受理,用于A型以及B型。
Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂(TFPI)的人源IgG1单克隆抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白,可防止形成。Marstacimab作用机制不同于现有疗法,是通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域,重新建立出血和凝血之间的平衡,即便患者体内存在抑制剂,也能发挥减少出血发作次数的作用,显示出临床优势。
2023年12月,marstacimab的生物制剂许可申请(BLA)获得了和EMA的受理。其中,FDA将PDUFA日期定在2024年Q4,EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
此前一项全球性多中心、开放标签的关键III期BASIS临床研究(NCT03938792)已达到主要终点。该研究共纳入约145例患有重度A型血友病(FVIII 1%)或中度至重度B型血友病(FIX 2%)青少年和成人受试者,无论患者体内有没有生成抑制剂。
研究显示,marstacimab在降低年化出血率(ABR)方面具有显著的学意义和临床相关性。其中,相比常规预防治疗和按需治疗,marstacimab可使体内不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的年化出血率分别降低35%和92%。同时,在该临床试验的长期扩展观察性研究中,患者在额外的16个月随访后,仍能观察到出血率持续下降。
现阶段,凝血因子是血友病A和血友病B的常规治疗方案,这意味着患者每周通常需要进行多次注射。而marstacimab通过每周以固定剂量皮下注射给药,如果获得批准,将会成为B型血友病首个每周1次皮下注射型药物,也是血友病A型或B型首个固定剂量药物。
版权声明 本网站所有注明“来源:100医药网”或“来源:bioon”的文字、图片和音视频资料,版权均属于100医药网网站所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任。取得书面授权转载时,须注明“来源:100医药网”。其它来源的文章系转载文章,本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的,转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。 87%用户都在用100医药网APP 随时阅读、评论、分享交流 请扫描二维码下载->

- 相关报道
-
- 打耳洞也有代价?!研究揭示:穿耳洞后,其周围的微生物群落会发生显著变化,痤疮杆菌和表皮葡萄球菌开始竞争,或就导致了耳洞发“臭” (2025-06-30)
- 胸痛签约与全科质控并举,上海德达心血管医院助力基层医疗高质量发展 (2025-06-30)
- 参天公司旗下青光眼创新药泰浦康®通过"港澳药械通"在中山大学中山眼科中心完成首例用药 (2025-06-30)
- 上海德达心血管医院医疗院长孙立忠教授加入 "新民健康大讲堂" 开讲心脏科普 (2025-06-30)
- 为什么说运动可以延缓衰老?Nat Commun:运动诱导的蛋白CLCF1分泌可以使老化的肌肉和骨骼返老还童 (2025-06-30)
- 中国首个地中海血虚防治聪明云平台落地广西 (2025-06-30)
- 2025年6月Cell期刊精华 (2025-06-30)
- CAR-T细胞疗法研究进展(第49期) (2025-06-30)
- 《北京市脐带血库年度质量公告》正式发布:北京市脐带血库再次通过执业审核 (2025-06-30)
- Front Immunol:新研究发现免疫细胞竟可增强人工植入物的强度,这为治疗颅骨损伤带来新希望 (2025-06-30)
- 视频新闻
-
- 图片新闻
-
医药网免责声明:
- 本公司对医药网上刊登之所有信息不声明或保证其内容之正确性或可靠性;您于此接受并承认信赖任何信息所生之风险应自行承担。本公司,有权但无此义务,改善或更正所刊登信息任何部分之错误或疏失。
- 凡本网注明"来源:XXX(非医药网)"的作品,均转载自其它媒体,转载目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点和对其真实性负责。本网转载其他媒体之稿件,意在为公众提供免费服务。如稿件版权单位或个人不想在本网发布,可与本网联系,本网视情况可立即将其撤除。联系QQ:896150040