依托“港澳药械通” 常见病立异药被引入年夜湾区 |
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记者21日从广东省药品监视治理局获悉,依托“港澳药械通”政策,常见病畛域立异药阿司福酶α打针液已获同意,被正式引进年夜湾区药械通指定医疗机构,用于作为婴儿期发病的低磷酸酯酶症患者的恒久酶替代疗法,以医治该疾病的骨骼表示。
这次年夜湾区后行获批认可了该药的临床利用先进性,边疆患儿将无需入境便可在年夜湾区药械通指定医疗机构使用该药,缓解患者用药的难题。
低磷酸酯酶症是一种极其常见的遗传性渐进式代谢错乱疾病,患者因短少碱性磷酸酶,骨矿化和骨质素天生遭到影响,致使骨骼成长和其强度呈现成绩,并引发其他并发症,能够面对骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等成绩,乃至形成终身负担,重大影响生活质量。
据引见,阿司福酶α打针液中的活性物资可以替代患者体内短少的碱性磷酸酶,并作为恒久酶替代医治节制患者症状。
酶替代医治是国内公认的针对低磷酸酯酶症病因的医治办法,尤其关于年幼和症状显明的患者,可被作为首选医治方式,然而,此前相关药物的可及性始终是困扰患者的一年夜难题。这次阿司福酶α打针液在年夜湾区的率先获批,为患有遗传性低磷酸酯酶症的儿童患者带来了新的医治愿望。
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