股权投资+10亿美元!礼来押注新型肥胖药物RNA靶点 |
来源:医药魔方 2024-09-05 10:15
HAYA Therapeutics开创了针对慢性疾病的精准RNA引导的调节基因组靶向疗法,该公司正在探索以暗基因组(dark genome)中的长链非编码RNA(lncRNA)作为药物靶点。9月4日,HAYA Therapeutics宣布与礼来达成一项多年合作协议,将应用HAYA先进的RNA引导调控基因组平台,支持肥胖症及相关代谢疾病的临床前药物发现工作。双方将确定多个基于RNA的调控基因组药物靶点,以解决这些慢性疾病。
根据合作条款,HAYA将获得包括股权投资在内的预付款,并有资格获得总额高达10亿美元的临床前、临床和商业里程碑付款以及产品销售的特许权使用费。
HAYA Therapeutics开创了针对慢性疾病的RNA引导的调节基因组靶向疗法,该公司正在探索以暗基因组(dark genome)中的长链非编码RNA(lncRNA)作为药物靶点。暗基因组是指人类基因组中没有编码蛋白质的部分,约占人类基因组的98%。
值得一提的是,就在8月,拜耳与另一家致力于探索非编码RNA(ncRNA)治疗潜力的biotech公司NextRNA Therapeutics达成了合作,共同开发两款靶向lncRNA的小分子疗法,以进一步增强拜耳的精准肿瘤学研发管线。
与目前的治疗方法相比,靶向lncRNA靶点的疗法可能具有更好的疗效和更低的毒性,从而重塑驱动疾病的细胞状态。此次与礼来的合作将利用HAYA的全栈式调控基因组平台来识别、表征和验证多个新型lncRNA靶点,以开发治疗肥胖症和相关代谢性疾病的新疗法。
HAYA公司认为,暗基因组是药物研发的一个巨大未开发领域。蛋白质只占基因组的不到2%,而且治疗窗口小,安全隐患大,但暗基因组RNA具有 极强的特异性 。
你可以发现这些只在特定组织的病变细胞中才有活性的RNA。 HAYA公司首席执行官Samir Ounzain表示: 因此,一旦你开发出针对这种RNA的药物,你就能真正获得前所未有的精确的疾病改变活性,这就是我们对lncRNA和调控基因组作为药物开发的新靶点如此兴奋的真正原因。
"与礼来的合作表明,我们革命性的RNA引导调控基因组平台取得了重大进展,并验证了以lncRNA为靶点治疗慢性疾病的潜力。礼来是开发代谢性疾病治疗方法的领军企业,我们期待着与礼来公司密切合作,帮助患者获得新型的疾病改变治疗方法,这种治疗方法比现有的治疗方法更有效、更安全、更容易获得。
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