NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者 |
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来源:100医药网 2024-12-19 16:08
在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。(hemophilia)是一种由于凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ的基因缺陷引起的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。它分为两类主要类型:血友病A(FⅧ缺乏)和血友病B(FⅨ缺乏)。
在一项新的研究中,来自印度韦洛尔基督教医学院等研究机构的研究人员发现,慢病毒载体可成功用于为严重血友病A患者提供基因治疗。他们为腺相关病毒(AAV)介导的基因治疗提供了一种潜在的替代方案,解决了将事先存在抗AAV抗体的患者排除在基因治疗对象之外的问题。相关研究结果于2024年12月9日在线发表在New England Journal of Medicine期刊上,论文标题为 Lentiviral Gene Therapy with CD34+ Hematopoietic Cells for Hemophilia A 。
严重血友病A是由产生凝血因子VIII所需基因的遗传缺失或变异引起的,导致出血时间延长和关节损伤。目前的治疗方法,包括基于AAV的基因治疗替代疗法,要么没有完全成功,要么随着时间的推移而疗效下降,要么只能用于没有抗AAV抗体的患者。
为了克服这些障碍,这些作者探索了慢病毒载体,该载体可以整合到基因组中并绕过AAV特异性的限制。在这项新的研究中,他们使用慢病毒载体为5名血友病A患者提供基因治疗。
治疗后,所有5名患者的血液中凝血因子VIII水平稳定,没有严重的安全问题。在随访观察期间,没有患者出现无法控制的出血。
随访期从9个月到27个月不等,中位数为14个月。导致这种治疗结果的原因尚不清楚,也没有明确说明。这项研究可能有一个任意的数据收集结束日期,与患者接受治疗的时间分开。如果是这样的话,研究期间较早的治疗日期将导致更长的随访时间。无论差异的原因是什么,它都会使共享的观测期之外的效应数据的寿命影响较小。
这种慢病毒基因治疗的总体结果显示,有希望克服AAV介导的方法的局限性,能够绕过抗AAV抗体。不过,慢病毒基因治疗可能存在一些首先需要解决的关键并发症。
人们对慢病毒整合到宿主基因组中表示担忧。先前的研究已经将慢病毒载体与血液癌症联系起来,其风险因素超过10%,并有一些主要的混淆因素。
在之前的一项研究中,67名接受慢病毒载体递送基因治疗的患者中有7名因基因插入而患上了血液系统癌症。混杂因素是,在这项之前的研究中,所有7人都接受了白消安(busulfan)和(cyclophosphamide)调理治疗,这是一种已知的清除白细胞的处理方案。
在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
虽然对于目前患有严重血友病A的一些患者来说,慢病毒基因治疗可能有足够的成本效益,但是由于样本量小,随访时间短,在这种治疗方法被认为完全安全之前,还需要进行更多的研究。( 100yiyao.com)
参考资料:
Alok Srivastava et al. . New England Journal of Medicine, 2024, doi:10.1056/NEJMoa2410597.
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