Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗

来源：生物世界 2025-04-13 11:53

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。

德国慕尼黑工业大学的研究人员在国际顶尖学术期刊Cell上发表了题为：Engineered nucleocytosolic vehicles for loading of programmable editors的研究论文。

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒（VLP）递送载体 ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具（CRISPR-Cas9、碱基编辑器、先导编辑器）以 RNP 形式递送到多种细胞类型中，避免了 DNA 整合风险，并在人类原代 T细胞以及两种遗传性视网膜疾病小鼠模型中展现了卓越的编辑效果，凸显了其治疗潜力。

基因编辑疗法的 最后一公里 难题

CRISPR-Cas9基因编辑技术，以及新一代的碱基编辑器（Base Editor）、先导编辑器（Prime Editor），虽已成熟，但将其应用于疾病治疗时，传统的递送方法存在明显短板：

病毒载体：常用的慢病毒载体或腺相关病毒（AAV）载体存在整合风险，还可能引发反应，且载体容量有限，难以装在碱基编辑器和先导编辑器；

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