18款1类新药首次在中国获批临床！

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，上周（9月7日~9月14日），有18款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖抗体、小分子、肽类、细胞疗法等，针对适应症涵盖癌症、神经退行性疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病、眼科疾病、罕见病等等。

智翔金泰：GR2303注射液

作用机制：抗TL1A单克隆抗体

适应症：炎症性肠病

智翔金泰申报的1类新药GR2303注射液获批临床，拟开发治疗炎症性肠病。GR2303注射液是智翔金泰自主研发的重组全人源抗肿瘤坏死因子样配体1A（TL1A）单克隆抗体，本品可通过靶向结合TL1A，阻断TL1A与死亡受体3（DR3）的结合，进而抑制TL1A引起的下游通路信号传导，减少促炎因子（如TNF- 、IL-17、IFN- ）的释放，达到治疗炎症性肠病的效果。

杉竹曜生物：BBT002注射液

作用机制：靶向IL4Ra和IL5的双抗

适应症：慢性鼻窦炎伴鼻息肉合并哮喘

杉竹曜生物申报的1类新药BBT002注射液获批临床，拟开发治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉合并哮喘。公开资料显示，这是一款靶向IL4Ra和IL5的新型四价双特异性抗体。

惠升生物：P052注射液

作用机制：GLP-1R/GCGR双靶点创新药

适应症：2型糖尿病、超重或肥胖症

惠升生物申报的1类新药P052注射液获批临床，拟开发治疗2型糖尿病、超重或肥胖症。公开资料显示，这是一款GLP-1R/GCGR双靶点创新药。P052注射液不仅可以通过激动GLP-1受体促进胰岛素分泌、降低血糖和减轻体重，还能通过激动GCGR增加能量消耗、增强减重疗效，同时改善肝脏脂肪代谢。

礼来（Eli Lilly and Company）：乙磺酸LY4066434片

作用机制：口服小分子泛KRAS抑制剂

适应症：携带KRAS突变的晚期或转移性实体瘤

礼来申报的1类新药乙磺酸LY4066434片获批临床，拟单药用于携带KRAS突变的晚期或转移性实体瘤患者的治疗。公开资料显示，这是一种口服小分子泛KRAS抑制剂，对HRAS和NRAS具有高选择性，在KRAS突变模型（包括中枢神经系统）中显示出强大的抗肿瘤活性。此外，该产品与西妥昔单抗联合使用时，在各种KRAS突变的NSCLC、胰腺癌和结直肠癌的PDX模型中显示出增强的抗肿瘤活性。

东阳光药业：HEC-151注射液

作用机制：生物制品新药

适应症：治疗成人2型糖尿病

东阳光药业申报的1类新药HEC-151注射液获批临床，拟开发治疗成人2型糖尿病。从受理号可知，这是一款生物制品新药。

中国科学院上海药物研究所；绿谷医药：硫酸酯化聚古罗糖醛酸钠颗粒

作用机制：化药1类新药

适应症：晚期实体瘤

中国科学院上海药物研究所和绿谷医药联合申报的1类新药硫酸酯化聚古罗糖醛酸钠颗粒获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。从受理号可知，这是一款化药1类新药。

Alexion Pharmaceuticals：ALXN2420注射液

作用机制：肽类生长激素受体（GHR）拮抗剂

适应症：肢端肥大症

Alexion Pharmaceuticals申报的1类新药ALXN2420注射液获批临床，拟开发治疗肢端肥大症。公开资料显示，这是一种生长激素受体（GHR）的新型小肽拮抗剂，正在开发用于生长抑素类似物（SSAs）类药物的联合治疗，以进一步抑制和正常化IGF1水平。临床前研究显示，该产品有望作为一种联合疗法治疗SSAs控制不充分的肢端肥大症患者。

必扬医药：BT01001滴眼液

作用机制：靶向VEGFR和FGFR双通路的小分子滴眼液

适应症：糖尿病视网膜病变（DR）

必扬医药申报的1类新药BT01001滴眼液获批临床，拟开发治疗糖尿病视网膜病变（DR）。公开资料显示，这是一种选择性靶向VEGFR和FGFR双通路的小分子滴眼液，旨在为糖尿病视网膜病变患者提供一种安全、有效且使用便捷的治疗方案。相较于传统的玻璃体内注射疗法，该滴眼液通过非侵入性的滴眼方式给药途径，显著提升了患者的用药依从性，并降低了因玻璃体内注射带来的潜在风险。此外，该产品的设计巧妙地实现了在眼后部组织的高度暴露，确保了治疗效果的同时减少了全身吸收的风险，这为其长期使用安全性提供了有力保障。

瑞奥生物：注射用ST205、ST114注射液

作用机制：癌症组合疗法

适应症：晚期实体瘤

瑞奥生物申报的两款1类新药注射用ST205、ST114注射液获批临床，拟定适应症为：ST114注射液与注射用ST205共同用于治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是瑞奥生物自主研发的抗肿瘤药物SURIO-001，为肿瘤特异性标记药物ST114与细胞毒素偶联物ST205联用的组合疗法。ST114是一款非天然糖衍生物，可特异性识别并对肿瘤细胞标记可发生点击化学的人工受体，其针对的肿瘤特异性靶点在一系列实体瘤中均有超过20%的阳性表达率。ST205是小分子毒素偶联物，毒素荷载为微管蛋白抑制剂，可通过点击化学特异性识别ST114插入肿瘤细胞表面的人工受体，从而实现对于肿瘤的靶向毒素递送及靶向治疗。

金铂药业：LSCCB-PtNNN注射液

作用机制：化药新药

适应症：晚期实体瘤

金铂药业申报的1类新药LSCCB-PtNNN注射液获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据受理号可知，这是一款化药新药。

生元泽通医药：TP1001片

作用机制：化药新药

适应症：射血分数降低的慢性心力衰竭

生元泽通医药申报的1类新药TP1001片获批临床，拟开发用于射血分数降低的慢性心力衰竭（NYHAⅡ-Ⅳ级，LVEF 40％）成人患者，降低心血管死亡和心力衰竭住院的风险。根据受理号可知，这是一款化药新药。

恒瑞医药：HRS-3095片

作用机制：化药新药

适应症：慢性自发性荨麻疹（CSU）

恒瑞医药申报的1类新药HRS-3095片获批临床，拟开发治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）。根据受理号可知，这是一款化药新药。

椎元医学：异体人成纤维细胞注射液

作用机制：人成纤维细胞注射液

适应症：中重度腰椎间盘退行性病变

椎元医学申报的1类新药异体人成纤维细胞注射液获批临床，拟开发治疗中重度腰椎间盘退行性病变。公开资料显示，人成纤维细胞注射液是通过诱导退变髓核细胞向纤维细胞转化管理椎间盘退变的细胞药物，相比单纯以对症为主的治疗手段，这种细胞疗法对中重度椎间盘退变患者能够迅速的缓解症状和改善腰椎功能。

艾立康医药：ALK2401片

作用机制：小分子口服抑制剂

适应症：周围神经病理性疼痛

艾立康医药1类新药ALK2401片获批临床，拟开发治疗周围神经病理性疼痛。公开资料显示，这是一种非阿片类、非中枢作用机制的选择性小分子口服抑制剂。临床前研究表明，其作为一款口服小分子靶向药物，可以在不影响阿片类通路的情况下减少疼痛，并通过独特的外周镇痛机制，有效避免中枢镇痛药物带来的不良反应，显示出显著的镇痛效果和良好的安全性。

迈威生物：9MW4611注射液

作用机制：靶向A 原纤维的单抗

适应症：阿尔兹海默病

迈威生物1类新药9MW4611注射液获批临床，拟开发治疗阿尔兹海默病。公开资料显示，这是一种全人源单克隆抗体，可选择性靶向 A 原纤维（一种与阿尔茨海默病相关的神经毒性 淀粉样蛋白）。在阿尔茨海默病的临床前模型中，该产品以剂量依赖性方式显著降低原纤维水平和斑块负担。该抗体还表现出良好的毒理学和 CMC 特性，支持其进入临床开发阶段。

罗氏（Roche）：trontinemab注射液

作用机制：靶向淀粉样蛋白单克隆抗体

适应症：早期症状性阿尔茨海默病

罗氏申报的1类新药trontinemab注射液获批临床，拟开发治疗早期症状性阿尔茨海默病。公开资料显示，这是一款运用罗氏大脑穿梭（brain shuttle）技术的靶向淀粉样蛋白单克隆抗体。该药物将靶向淀粉样蛋白的单抗与能结合转铁蛋白受体的蛋白结构域融合，从而协助其穿越血脑屏障，在用药3-6个月后可以快速有效地清除大脑中的淀粉样蛋白沉积。该产品在全球范围内已经进入3期临床研究阶段。今年7月公布的1b/2a期临床研究结果显示，trontinemab持续显示出快速且显著的淀粉样蛋白斑块清除效果，其中91%的受试者在淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）评估中转为阴性，且与水肿/渗出相关的淀粉样蛋白成像异常（ARIA-E）发生率保持在5%以下。

石药集团：SYH2066片

作用机制：作用于RSV的新型口服小分子候选药物

适应症：RSV引起的成人呼吸道感染的治疗

石药集团欧意药业申报的1类新药SYH2066片获批临床，拟开发治疗呼吸道合胞病毒（RSV）引起的成人呼吸道感染的治疗。根据石药集团公告介绍，这是一款作用于RSV的新型口服小分子候选药物。临床前研究表明，该产品具有良好的口服生物利用度等药代动力学性质，并在临床前研究中能显著降低RSV病毒滴度，且安全性较高。

期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Sep 14, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c