Nature：饮食和药物结合可以阻断儿童恶性神经母细胞瘤肿瘤的生长

来源：100医药网 2025-10-03 09:16

Hogarty及其团队使用临床前模型模拟MYCN驱动的神经母细胞瘤，直接针对额外的MYCN基因拷贝与预后不良的侵袭性神经母细胞瘤之间的强关联性。

在一项新的研究中，费城儿童医院的研究人员发现，将特殊饮食与已获批药物相结合，可通过重编程肿瘤行为来抑制高风险（一种致命的儿科癌症）的生长。该研究结果发表于《自然》杂志。

神经母细胞瘤起源于本应形成神经组织但保持"未分化"状态的原始细胞，这表明尚未特化，通常预示着更具侵袭性和不良预后。这些肿瘤依赖称为多胺的化学物质的稳定供应，这些物质对快速细胞生长和肿瘤进展至关重要。

一种名为二氟甲基鸟氨酸（difluoromethylornithine, DFMO）的药物已获得美国食品和药物局批准，用于治疗高风险神经母细胞瘤儿童患者，因为DFMO能阻断多胺的产生。然而，研究人员试图通过高剂量使用该药并将其与缺乏身体用于制造多胺（精氨酸）的素的饮食相结合来提高药物有效性。预计这种两步法比单独使用低剂量DFMO能更显著地降低多胺水平。

"我们的研究结果表明，这种治疗将肿瘤中的多胺降至其通常水平的约10%。这种减少极大地减缓了肿瘤生长，并且在许多情况下完全消除了肿瘤，"该研究的主要作者、费城儿童医院肿瘤科主治医师Michael D. Hogarty医学博士说。"值得注意的是，该治疗改变了制造蛋白质的方式，使其更难生长，更容易成熟或分化。"

Hogarty及其团队使用临床前模型模拟MYCN驱动的神经母细胞瘤，直接针对额外的MYCN基因拷贝与预后不良的侵袭性神经母细胞瘤之间的强关联性。

携带肿瘤的动物模型被分为不同组：一组喂食正常饮食，另一组缺乏用于产生多胺的氨基酸。每组动物或在饮用水中接受DFMO，或不接受。特殊饮食或单独使用DFMO部分降低了多胺水平并延长了生存期，但由于联合治疗导致了深刻的多胺耗竭，其对肿瘤的影响最为显著。

研究人员计划进行更多的临床前研究，随后有望在儿童中进行临床试验，以确定靶向神经母细胞瘤细胞这种特定代谢依赖性的安全性和有效性。通过补充现有治疗方法，他们希望显著改善患者预后，并且由于该疗法靶向多胺，它可能对许多其他具有频繁MYC基因激活的癌症类型有效。（100yiyao.com）

参考文献：

Sarah Cherkaoui et al, , Nature (2025). DOI: 10.1038/s41586-025-09564-0.

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